Koselugo (selumetinib) d'AstraZeneca est désormais disponible en Malaisie en monothérapie pour le traitement des patients pédiatriques âgés de trois ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes (PN) symptomatiques et inopérables. Koselugo, qui a reçu l'approbation réglementaire au début de cette année, est un produit approuvé par l'Agence nationale de réglementation pharmaceutique (ANRP) pour la NF1 avec PN inopérable. La NF1 est une maladie génétique rare et invalidante.

Certains patients peuvent développer des PN qui sont des tumeurs se développant à l'intérieur de la gaine des nerfs. Ces tumeurs peuvent causer des problèmes cliniques tels que la douleur, le dysfonctionnement moteur, le dysfonctionnement des voies respiratoires, le dysfonctionnement de l'intestin et de la vessie et le défigurement. Les résultats d'un essai pivot SPRINT ont montré une RPc de 70 % (52 patients sur 74, réponse partielle confirmée), la RPc étant définie comme une RP lors d'examens de restadification consécutifs à au moins trois mois d'intervalle.