AstraZeneca et son partenaire américain Ionis ont dévoilé lundi de nouvelles données positives de phase III relatives à eplontersen, un traitement de la neuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (NAH-TTR), une maladie susceptible de conduire au décès des patients.

Selon ces données détaillées présentées aujourd'hui au congrès de l'American Academy of Neurology (AAN) de Boston, l'essai conduit sur 66 semaines a satisfait tous ses principaux critères d'évaluation principaux et secondaires en comparaison d'un placebo.

Le traitement a démontré à la fois une amélioration en termes de concentration de transthyrétine dans le sang, de déficience fonctionnelle et de qualité de vie.

La NAH-TTR, qui entraîne des lésions des nerfs périphériques, se traduit par un handicap moteur dans les cinq années suivant le diagnostic et, en l'absence de traitement, d'un décès en l'espace de dix ans.

D'après AstraZeneca et Ionis, ces données viennent soutenir la demande d'enregistrement déposée le mois dernier aux Etats-Unis, et qui devrait bientôt être suivie du dépôt d'un dossier en Europe.

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