(Alliance News) - AstraZeneca PLC a fait état lundi de "résultats positifs" d'un test du danicopan pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, ou HPN, une maladie du sang rare et grave.

Le fabricant de produits pharmaceutiques a déclaré que le danicopan a été testé en tant qu'adjuvant au traitement standard par inhibiteur de la C5, Ultomiris ou Soliris, dont les noms génériques sont ravulizumab et eculizumab.

La PNH se caractérise par la destruction des globules rouges à l'intérieur des vaisseaux sanguins, appelée hémolyse intravasculaire (HIV), et par l'activation des globules blancs et des plaquettes, qui peut provoquer des caillots sanguins et entraîner des lésions organiques, voire la mort.

La période d'extension de 24 semaines et à long terme de l'essai de phase III Alpha a montré que le danicopan, en tant que traitement d'appoint, présentait un bénéfice clinique pour les patients atteints de PNH qui présentent une hémolyse extravasculaire cliniquement significative, ou HVE, qui peut entraîner des symptômes continus d'anémie et nécessiter des transfusions sanguines.

Les améliorations des taux moyens d'hémoglobine et des taux absolus de réticulocytes, qui ont été démontrées à 12 semaines, ont été maintenues pendant 48 semaines, a déclaré Astra.

"C'est pourquoi nous continuons à explorer le potentiel du système de complément pour faire progresser les soins aux patients", a expliqué Gianluca Pirozzi, responsable du développement, de la réglementation et de la sécurité chez Alexion, une division d'Astra.

Les actions d'AstraZeneca étaient en hausse de 0,1 % à 10 128,00 pence tôt lundi à Londres.

Par Tom Waite, rédacteur en chef d'Alliance News

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