argenx SE a annoncé que les données de son étude ADVANCE de phase 3 seront présentées lors de la session plénière de la 64e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (ASH) à la Nouvelle-Orléans, LA (dimanche 11 décembre 2022, de 14 à 16 heures CT). L'étude ADVANCE est le premier de deux essais d'enregistrement évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérance de VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) pour le traitement des patients adultes atteints de PTI primaire. Les données de base de l'étude ADVANCE ont été communiquées en mai 2022.

L'essai a atteint son critère d'évaluation principal en démontrant qu'une proportion significativement plus élevée (p=0,0316) de patients atteints de PTI chronique traités par VYVGART ont obtenu une réponse plaquettaire soutenue (17/78 ; 21,8%) par rapport au placebo (2/40 ; 5%). La réponse plaquettaire soutenue a été définie comme l'obtention d'un nombre de plaquettes supérieur ou égal à 50x109/L lors d'au moins quatre des six dernières visites programmées entre les semaines 19 et 24 du traitement. Les principaux critères d'évaluation secondaires dérivés des plaquettes (deux premiers critères secondaires) ont également été atteints.

VYVGART a été bien toléré dans cette étude de dosage chronique de 24 semaines et le profil de sécurité et de tolérance observé était conforme aux essais cliniques précédents. L'essai de phase 3 ADVANCE IV est le premier de deux essais d'enregistrement menés dans le cadre du programme de développement du PTI en cours. ADVANCE-SC évalue le VYVGART SC pour le traitement du PTI primaire.

Les données de base de l'étude ADVANCE-SC sont attendues dans la seconde moitié de 2023. L'étude ADVANCE de phase 3 était un essai mondial multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité de VYVGART chez des patients adultes atteints de PTI primaire chronique ou persistant. Un total de 131 patients adultes atteints de PTI primaire en Amérique du Nord, en Europe et au Japon se sont inscrits à l'essai et ont reçu VYVGART ou un placebo pendant un total de 24 semaines dans le cadre de l'essai primaire.

Les patients inscrits avaient un diagnostic confirmé de PTI et une numération plaquettaire moyenne à l'entrée inférieure à 30x109/L. Les patients recevaient une dose stable d'au moins un traitement contre le PTI avant la randomisation et avaient reçu au moins un traitement antérieur. Les médicaments concomitants autorisés étaient les corticostéroïdes, les immunosuppresseurs non stéroïdiens, le fostamatinib ou les TPO-RA. Si les patients étaient sous surveillance et en attente au début de l'étude, ils devaient avoir reçu au moins deux traitements antérieurs pour le PTI.

? Les patients ont été randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir VYVGART ou un placebo pendant un total de 24 semaines dans le cadre de l'essai primaire. Les patients randomisés ont reçu des perfusions hebdomadaires des semaines 1 à 4 et étaient éligibles pour ajuster la fréquence à bihebdomadaire en fonction du nombre de plaquettes.

La fréquence d'administration était fixe à partir des visites d'étude 16-24. Le critère d'évaluation primaire a été mesuré par la proportion de patients atteints de PTI chronique présentant une réponse soutenue de la numération plaquettaire définie comme l'obtention d'une numération plaquettaire supérieure ou égale à 50x109/L pendant au moins quatre des six dernières visites prévues entre les semaines 19 et 24. Les patients qui ont reçu un traitement de secours à la semaine 12 ou plus tard, ou pour lesquels la dose et/ou la fréquence des traitements concomitants du PTI ont augmenté à la semaine 12 ou plus tard, ont été considérés comme des non-répondants.

Les principaux critères d'évaluation secondaires comprenaient l'étendue du contrôle de la maladie sur la période de traitement de 24 semaines, la proportion de la population globale présentant une réponse soutenue de la numération plaquettaire, l'incidence et la gravité des événements hémorragiques classés par l'OMS et une analyse du critère d'évaluation primaire étendu entre les semaines 17 et 24.