Arcturus Therapeutics Holdings Inc. a annoncé qu'Arcturus et la Cystic Fibrosis Foundation (CF Foundation) ont prolongé leur accord en cours. La CF Foundation a accepté d'augmenter son engagement financier à environ 25 millions de dollars pour faire progresser ARCT-032, un nouveau candidat thérapeutique à base d'ARN messager (ARNm) formulé avec la technologie d'administration LUNAR d'Arcturus. Cet accord prolonge un programme de recherche antérieur, lancé en 2017, qui a donné lieu à l'avancement de l'ARCT-032 dans des études cliniques en cours.

ARCT-032 est composé de l'ARNm qui code pour CFTR, encapsulé par des nanoparticules lipidiques utilisant la technologie d'administration LUNAR qui a été optimisée pour l'administration par inhalation dans les poumons. ARCT-032 ne dépend pas des mutations sous-jacentes associées à la maladie et pourrait apporter des avantages cliniques à un large éventail de personnes vivant avec la FK, y compris celles qui ne sont pas desservies par les modulateurs CFTR actuellement approuvés. Le programme a terminé le dosage dans une étude de phase 1 chez des volontaires sains.

ARCT-032 utilisera la plateforme d'aérosolisation à médiation lipidique LUNAR d'Arcturus pour délivrer l'ARN messager CFTR dans les poumons. L'expression d'une copie fonctionnelle de l'ARNm CFTR dans les poumons des personnes atteintes de FK a le potentiel de restaurer l'activité de CFTR et d'atténuer les effets en aval qui causent une maladie pulmonaire progressive. Le programme ARCT-032 s'appuie sur des données précliniques chez les rongeurs, les furets et les primates, ainsi que sur la démonstration de la restauration de l'expression et de la fonction dans les cellules épithéliales bronchiques humaines.

La mucoviscidose est une maladie qui raccourcit la vie et qui est répandue dans le monde entier. Les mutations du gène CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose) entraînent une réduction ou une absence de la protéine CFTR et/ou de sa fonction dans les voies respiratoires, ce qui provoque un transport insuffisant du chlorure pour maintenir l'homéostasie de la surface des voies respiratoires. Le mucus de la fibrose kystique est plus difficile à éliminer, ce qui obstrue les voies respiratoires et entraîne une infection, une inflammation, une insuffisance respiratoire ou d'autres complications mettant en jeu le pronostic vital.

Les thérapies modulatrices de la CFTR actuellement approuvées sont conçues pour augmenter la fonction du canal CFTR afin d'aider à réduire les symptômes, mais elles sont inefficaces chez certaines personnes atteintes de FK en raison de leurs mutations sous-jacentes.