Applied Therapeutics, Inc. a annoncé que l'essai de phase 3 ACTION-Galactosémie Enfants a démontré une tendance au bénéfice clinique en faveur d'AT-007 par rapport au placebo. L'étude est conçue pour évaluer l'impact de l'AT-007 vs.

L'étude est conçue pour évaluer l'impact d'AT-007 vs. placebo sur les résultats cliniques chez les enfants atteints de galactosémie classique, avec un examen de la sécurité et de l'efficacité tous les 6 mois par un comité de surveillance des données (DMC) protégé par un pare-feu, jusqu'à ce que l'étude atteigne une signification statistique. L'examen des données à 12 mois de traitement par le DMC a indiqué que, bien que le critère principal de l'étude n'ait pas encore atteint la signification statistique, une tendance existe en faveur d'AT-007 par rapport au placebo.

Le bénéfice clinique à ce point précoce était plus prononcé chez les patients présentant des déficits significatifs de performance clinique au départ. Les données de sécurité ont démontré que l'AT-007 continue d'être sûr et bien toléré. L'étude se poursuivra en aveugle jusqu'à la prochaine révision à 18 mois de traitement.

Entre-temps, la société rencontrera l'EMA pour discuter de la soumission potentielle d'une MAA basée sur les données existantes pour une approbation conditionnelle.