Anavex Life Sciences Corp. a fourni des informations supplémentaires sur l'étude de phase 3 AVATAR ANAVEX®2-73 (blarcamesine) pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de Rett. Suite à l'achèvement réussi de l'étude américaine de phase 2 sur le syndrome de Rett (ANAVEX®2-73-RS-001), comme annoncé en décembre 2020, et aux connaissances qu'elle a permis d'acquérir, l'étude AVATAR (ANAVEX®2-73-RS-002), dont les critères d'évaluation ont été mis à jour conformément aux directives de l'ICH, a été approuvée par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et, en Australie, par les comités d'éthique de la recherche humaine (HREC), où l'étude AVATAR a été menée. Par la suite, l'étude AVATAR a été mise à jour, passant d'une étude de phase 2 à une étude de phase 3. La mise à jour de janvier 2022 de la description de l'essai dans le site ‘clinicaltrials.gov’ ; n'était pas une communication en temps réel et a pu donner l'impression erronée d'un changement tardif des objectifs de l'essai/de la phase de l'étude, ce qui n'est pas le cas. Sur la base des résultats de l'étude AVATAR de phase 3 (ANAVEX®2-73-RS-002) et de l'étude antérieure de phase 2 réussie aux États-Unis (ANAVEX®2-73-RS-001) chez des patients adultes atteints du syndrome de Rett, Anavex prévoit de rencontrer la FDA pour discuter de la voie d'approbation. Il n'existe aucun médicament approuvé par la FDA pour le syndrome de Rett. ANAVEX®2-73 a reçu la désignation Fast Track, la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement du syndrome de Rett.