Le médicament d'Alnylam contre les maladies cardiaques atteint l'objectif principal d'une étude de stade avancé

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est une société en phase clinique. La société développe des thérapies cellulaires à base d'ARNm pour le traitement des maladies auto-immunes. Le principal produit candidat de la société, Descartes-08, est un CAR-T à ARNm autologue dirigé contre l'antigène de maturation des cellules B (BCMA). Descartes-08 cible le BCMA, qui se trouve à la surface des plasmocytes à longue durée de vie et des cellules dendritiques plasmacytoïdes. Descartes-08 est en phase IIb de développement clinique pour les patients atteints de myasthénie grave généralisée (MG). Ses autres produits candidats comprennent Descartes-15 et Descartes-33. Descartes-15 est un CAR-T autologue à ARNm anti-BCMA de nouvelle génération. Grâce à sa technologie propriétaire et à sa plateforme de fabrication, Descartes-15 a été conçu pour être plus résistant que Descartes-08 au recyclage du CAR lors d'expositions multiples aux antigènes. Elle développe Descartes-33 pour délivrer une combinaison de protéines thérapeutiques qui ciblent des facteurs clés dans la pathogenèse de l'auto-immunité.