AlloVir a annoncé que la U.S. #150 ; adénovirus (AdV), virus BK (BKV), cytomégalovirus (CMV), virus Epstein-Barr (EBV), virus de l'herpès humain-6 (HHV-6) et virus JC (JCV). Il s'agit de la troisième désignation RMAT que la FDA a accordée au posoleucel, en reconnaissance du potentiel transformateur de la thérapie pour répondre aux importants besoins médicaux non satisfaits auxquels sont confrontés les patients immunodéprimés en allo-transplantation. La FDA a déjà accordé la désignation RMAT au posoleucel pour le traitement de la cystite hémorragique (HC) causée par le BKV chez les adultes et les enfants après une allo-THC et pour le traitement de l'infection à adénovirus après une allo-THC.

La désignation RMAT permet des interactions précoces avec la FDA pour discuter de la conception des essais cliniques et d'autres actions visant à accélérer le développement et l'examen. En dehors des États-Unis, l'Agence européenne des médicaments a accordé au posoleucel la désignation PRIME (PRIority Medicines) pour le traitement des infections graves à AdV, BKV, CMV, EBV et HHV-6. Posoleucel a le potentiel de transformer fondamentalement le paysage de l'allo-transplantation en prévenant les maladies et infections virales potentiellement mortelles, soit en tant que thérapie prophylactique chez les patients à haut risque, soit en tant que thérapie préemptive chez les patients qui ont déjà réactivé un ou plusieurs des six virus ciblés par posoleucel. Étant donné que 90 % des patients ayant subi une allogreffe réactivent au moins l'un de ces virus, il existe une grande opportunité de marché mondial pour la prévention des maladies virales dévastatrices, avec une population de patients adressable estimée à 40 000 patients ayant subi une allogreffe par an.

La nouvelle désignation RMAT était basée sur les données initiales d'une étude ouverte de phase 2 évaluant le potentiel du posoleucel à prévenir les infections potentiellement mortelles dues à six virus courants après une allo-transplantation. Les données initiales de cette étude ont été présentées tout récemment lors de la 48e réunion annuelle de la Société européenne pour la transplantation de sang et de moelle (EBMT) en mars 2022. Sur les 26 patients qui ont reçu au moins une dose de posoleucel dans l'essai de phase 2 en cours, et en incluant ceux qui ont terminé, interrompu ou continuent le traitement par posoleucel, seules trois infections cliniquement significatives ont été observées jusqu'à la semaine 14, au moment de la coupure des données pour cette analyse.

Sur les 24 patients qui avaient atteint le critère d'évaluation primaire de la semaine 14, 21 sont restés exempts d'infections cliniquement significatives. L'administration de doses répétées a été généralement bien tolérée. Les résultats finaux de l'étude de phase 2 devraient être disponibles à la fin de cette année.