Aerovate Therapeutics, Inc. a annoncé les principaux résultats de la portion de phase 2b de l'essai clinique sur l'hypertension artérielle pulmonaire par inhalation d'iMatinib (IMPAHCT), un essai multinational de phase 2b/phase 3, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur l'AV-101, une nouvelle formulation d'imatinib en poudre sèche pour inhalation, chez des adultes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HAP). L'objectif de la phase 2b de l'étude IMPAHCT était d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de trois doses différentes d'AV-101 par rapport à un placebo. Le critère d'évaluation principal de la phase 2b de l'IMPAHCT est le changement de la RVP par rapport au placebo.

Les résultats ont montré que, bien que l'AV-101 ait été bien toléré dans tous les groupes de doses, l'étude n'a pas atteint son critère principal d'amélioration de la RVP par rapport au placebo pour aucune des doses étudiées, ni montré d'améliorations significatives du critère secondaire de changement de la distance de marche de six minutes (6MWD). La société a également examiné les données de plusieurs autres critères d'évaluation secondaires de la phase 2b de l'étude IMPAHCT, qui n'ont pas non plus montré d'améliorations significatives. Sur la base de ces résultats, Aerovate, en accord avec le comité consultatif indépendant de l'étude, interrompt le recrutement et ferme la partie phase 3 de l'IMPAHCT ainsi que l'étude d'extension à long terme.

Aerovate prévoit de publier les données complètes de la phase 2b de l'étude IMPAHCT à une date ultérieure, qui reste à déterminer. Au 15 juin 2024, Aerovate disposait d'environ 100 millions de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et d'investissements à court terme. L'AV-101 est une formulation inhalée de poudre sèche brevetée et expérimentale de l'imatinib, un médicament antiprolifératif.

Développé spécifiquement pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), l'AV-101 cible l'hyperprolifération cellulaire et la résistance à l'apoptose, provoquées par une signalisation inappropriée dans les cellules des artères pulmonaires distales. L'AV-101 est conçu pour être administré par un inhalateur de poudre sèche facile à utiliser, directement dans les poumons, afin de maximiser les bénéfices cliniques potentiels et de limiter les effets indésirables systémiques. IMPAHCT (Inhaled iMatinib Pulmonary Arterial Hypertension Clinical Trial) est un essai multinational de phase 2b/phase 3 contrôlé par placebo chez des adultes atteints d'HTAP, qui a recruté des patients de manière continue de la phase 2b à la phase 3. La phase 2b de l'essai a évalué trois doses d'AV-101 sur 24 semaines, par rapport à un placebo, afin d'identifier la dose optimale sur la base du critère d'évaluation principal, le changement de la résistance vasculaire pulmonaire (RVP), ainsi que la sécurité, la tolérabilité et d'autres mesures cliniques.