Adaptimmune Therapeutics plc a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté de soumettre à un examen prioritaire sa demande de licence de produit biologique (BLA) pour afami-cel, une thérapie expérimentale à base de cellules T modifiées pour le traitement du sarcome synovial avancé. La date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 4 août 2024. Cette acceptation est soutenue par les données positives de la Cohorte 1 de l'essai pivot SPEARHEAD-1, qui a atteint son critère principal d'efficacité.

Les données de l'essai ont été présentées lors de la réunion annuelle 2023 de la Connective Tissue Oncology Society (CTOS). Afami-cel est une thérapie à base de récepteurs de cellules T (TCR), ciblant la cible cancéreuse MAGE A4, et conçue comme un traitement à dose unique pour le sar coma synovial avancé. La dernière thérapie approuvée par la FDA pour ce type de traitement était le Votrient en 2012.

La demande de BLA pour afami-cel a été soutenue par les données cliniques de l'essai pivot SPEARHEAD-1, qui a atteint son critère principal d'efficacité ; 39% des patients ayant reçu afami-cel ont eu une réponse clinique avec une durée médiane de réponse d'environ 12 mois (CTOS 2022). La survie globale médiane (SGM) était de ~17 mois dans SPEARHEAD-1 par rapport à une SGM historique de < 12 mois pour les personnes atteintes de sarcome synovial ayant reçu afami-cel. afami-cel a démontré un taux de réponse impressionnant de ~39% parmi les patients lourdement prétraités atteints de sarcome synovial avancé et une survie médiane d'environ 17 mois. Cette acceptation est soutenue par les données positives de la Cohorte 1 de l'essai pivot SPEARhead-1, qui a atteint son critère d'évaluation principal en matière d'efficacité.

Les données de l'essai ont été présentées lors de la réunion annuelle 2023 de la ConnectIVE Tissue Oncology Society ("CTOS").Afami-cel est une thérapie cellulaire T à récepteur de cellules T (TCR"), ciblant les cibles cancéreuses MAGE A4, et conçue comme un traitement à dose unique pour le sarcome synovial avancé. Le dernier traitement approuvé par la FDA dans ce contexte était celui de Votrient en 2012. La demande d'autorisation de mise sur le marché d'Afami-cell a été étayée par les données cliniques des essais pivots SPEARHEAD-1, qui ont atteint leur objectif principal en matière d'efficacité.

39% des patients ayant reçu Afami-cel ont présenté une réponse clinique avec une durée médiane de réponse d'environ 12 mois (CTOS 2022). La survie globale médiane (SGM) était d'environ 17 mois dans SPEARhead-1 par rapport à la SGM historique de < 12 mois pour les personnes atteintes de sarcome synovial ayant reçu au moins deux lignes de traitement antérieures.