Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé que l'arimoclomol, le premier produit candidat de recherche de la société, administré par voie orale et développé comme traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC), fait l'objet de deux présentations d'affiches lors du 19e WORLDSymposium 2023, la conférence annuelle de recherche consacrée aux maladies lysosomales qui se tiendra du 22 au 26 février 2023 à Orlando, en Floride, aux États-Unis. Les recherches présentées au WORLDSymposium 2023 comprenaient une analyse intermédiaire de l'extension ouverte de quatre ans en cours de l'essai clinique de phase 2/3 de l'arimoclomol. Les résultats de cette analyse, basée sur un maximum de quatre ans de traitement continu, suggèrent que l'arimoclomol pourrait réduire la progression à long terme du NPC.

Zevra prévoit d'inclure ces données dans le cadre de la mise à jour de la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'arimoclomol, que la société prévoit de soumettre à nouveau à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis dès le troisième trimestre de 2023. Après avoir rempli la partie randomisée en double aveugle de l'essai clinique de phase 2/3, les patients traités par placebo et par arimoclomol ont eu la possibilité de poursuivre dans la phase OLE de quatre ans (48 mois) de l'étude avec un traitement par arimoclomol fourni en plus de leur norme de soins actuelle. La progression de la maladie du NPC au cours des phases DB et OLE a été évaluée à l'aide de l'échelle de gravité clinique du NPC à cinq domaines (5DNPCCSS) et comparée à une progression estimée calculée à partir de la combinaison des patients non traités de l'essai observationnel NPC-001 et des patients sous placebo de l'essai de phase 2/3 NPC-002.

Comme présenté au WORLDSymposium 2023, les résultats de l'analyse des données indiquent que la progression à long terme du NPC peut être réduite chez les patients traités par l'arimoclomol. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour le NPC aux États-Unis ; le miglustat est approuvé pour le traitement du NPC dans l'UE. Le test SARA évalue la déficience liée à l'ataxie cérébelleuse, qui était un critère secondaire dans l'essai clinique de phase 2/3 de l'arimoclomol dans le NPC (la progression du NPC basée sur le 5DNPCCSS était le critère primaire).

Sur la base d'une analyse comparative des deux mesures, il a été déterminé que les domaines individuels du 5DNPCCSS et les items pertinents du test SARA basés sur la performance présentaient de fortes associations et un alignement entre les deux instruments pour toutes les méthodes d'analyse utilisées. Ces résultats confirment que les domaines évalués du 5DNPCCSS sont correctement normalisés pour permettre une évaluation fiable et reproductible de la gravité de la maladie dans la PNC. Cette analyse est également destinée à être incluse dans la nouvelle soumission de la NDA.