KemPharm, Inc. annonce que la Food and Drug Administration des États-Unis (la FDA) accorde la désignation de médicament orphelin au Serdexméthylphénidate
Le 18 novembre 2022 à 14:17
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KemPharm, Inc. a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (la "FDA") a accordé la désignation de médicament orphelin au serdexméthylphénidate ("SDX"), le promédicament exclusif de la société, le d-méthylphénidate, pour le traitement de l'hypersomnie idiopathique ("IH"), un trouble du sommeil neurologique rare. Le SDX est le seul ingrédient pharmaceutique actif du KP1077, le principal candidat clinique de la société en cours de développement comme traitement de l'HI et de la narcolepsie. La société prévoit de lancer un essai clinique de phase 2 du KP1077 chez des patients atteints d'IH avant la fin de l'année 2022 et un second essai chez des patients atteints de narcolepsie en 2023.
La désignation de médicament orphelin de la FDA peut être accordée à des thérapies expérimentales traitant de maladies ou de conditions médicales rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou une population de patients supérieure à 200 000 personnes aux États-Unis et lorsqu'il n'y a pas d'attente raisonnable que le coût de développement et de mise à disposition du médicament aux États-Unis soit récupéré par les ventes de ce médicament aux États-Unis. Si un produit qui a la désignation de médicament orphelin reçoit par la suite la première approbation de la FDA pour un principe actif particulier pour la maladie pour laquelle il a cette désignation, le produit a droit à l'exclusivité du produit orphelin, ce qui signifie que la FDA ne peut approuver aucune autre demande, y compris une demande complète de nouveau médicament ("NDA"), pour commercialiser le même médicament pour la même indication pendant sept ans, sauf dans des circonstances limitées. L'exclusivité du médicament orphelin n'empêche pas la FDA d'approuver un médicament différent pour la même maladie ou condition, ou le même médicament pour une maladie ou condition différente.
Parmi les autres avantages de la désignation de médicament orphelin figurent des crédits d'impôt pour certaines recherches et une renonciation aux frais d'utilisation de la demande de NDA.
Zevra Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares. La science, les données et les patients ont besoin de créer des thérapies révolutionnaires pour les maladies dont les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes. La société dispose d'un portefeuille diversifié de produits et de produits candidats, qui comprend une combinaison de produits en phase clinique et d'actifs en phase commerciale. Son portefeuille comprend l'arimoclomol, un produit candidat expérimental administré par voie orale, en cours de développement pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Le KP1077 est le principal produit candidat en développement clinique de la société, développé comme traitement de l'hypersomnie idiopathique, un trouble du sommeil neurologique rare, et de la narcolepsie. Son produit commercial, AZSTARYS, est un traitement uniquotidien du trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH) chez les patients âgés de six ans et plus, contenant son promédicament, le serdexméthylphénidate (SDX), et le d-méthylphénidate (d-MPH). Son autre produit commercial est OLPRUVA.
KemPharm, Inc. annonce que la Food and Drug Administration des États-Unis (la FDA) accorde la désignation de médicament orphelin au Serdexméthylphénidate
ZEVRA THERAPEUTICS, INC. 
