Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé qu'à compter du 1er avril 2022, TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) sera remboursé par le régime australien de prestations pharmaceutiques (PBS) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène CFTR, la mutation causant la FK la plus courante dans le monde. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) a été approuvé par la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne en mars 2021 sur la base des résultats de quatre essais cliniques mondiaux de phase 3, qui comprenaient plusieurs sites d'essais et patients australiens. La fibrose kystique est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et qui touche environ 3 500 personnes en Australie. Elle est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante, résultant de mutations dans le gène CFTR.Jusqu'à 90% des personnes vivant avec la FK ont au moins une mutation F508del.