Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Saudi Food and Drug Authority (SFDA) a accordé une autorisation de mise sur le marché à CASGEVY ? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie génique CRISPR/Cas9, pour le traitement de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). CASGEVY est approuvé pour le traitement des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de drépanocytose ou de bêtathalassémie transfusionnelle.

Le Royaume d'Arabie Saoudite a l'un des taux de prévalence les plus élevés au monde pour la DSC et la TDT, avec des milliers de patients vivant avec ces maladies génétiques du sang. Le ministère des affaires sanitaires de la Garde nationale (MNGHA) est le premier centre de traitement autorisé (ATC) en Arabie saoudite. Vertex s'efforce de qualifier d'autres hôpitaux en tant que CTA afin d'offrir CASGEVY aux patients, notamment le King Faisal Specialist Hospital (KFSH).

Afin de permettre un accès rapide à CASGEVY, Vertex s'efforce d'obtenir l'inscription du produit sur les listes de médicaments des hôpitaux afin d'en faciliter le remboursement dès que possible.