Timber Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que les quatre premiers patients ont été recrutés dans l'essai clinique pivot de phase 3 ASCEND. ASCEND évaluera l'efficacité, la pharmacocinétique et la sécurité du TMB-001 0,05%, une isotrétinoïne topique formulée à l'aide du système d'administration breveté IPEG㬱 de la société, pour le traitement des formes modérées à sévères d'ichtyose congénitale (IC). La U.S. Food & Drug Administration (FDA) a accordé une subvention de 1,5 million de dollars dans le cadre de son programme Orphan Products Clinical Trials Grant pour soutenir les essais cliniques de phase 2a et de phase 2b terminés qui ont évalué le TMB-001.

La FDA a également accordé les désignations Breakthrough Therapy et Fast Track au TMB-001. Des centres de recherche de premier plan aux États-Unis, au Canada, en Italie, en France et en Allemagne participent à l'étude ASCEND. Les premiers patients ont été recrutés par Kenneth Dawes, M.D., et son équipe de recherche au Dawes Fretzin Dermatology Group à Indianapolis, Indiana.

L'IC est un groupe de troubles génétiques rares de la kératinisation qui entraînent une peau sèche, épaissie et squameuse. L'étude ASCEND, randomisée, parallèle, en double aveugle et contrôlée par véhicule, est conçue pour recruter 142 participants âgés de 6 ans ou plus et présentant une CI modérée à sévère, notamment une ichtyose récessive liée au chromosome X (RXLI) et une ichtyose congénitale autosomique récessive (ARCI). Ces sous-types touchent environ 80 000 personnes aux États-Unis et entraînent des manifestations cutanées qui comprennent de grandes écailles sombres sur tout le corps.

Timber fournit un test génétique dans le cadre de l'étude pour les patients dont le sous-type d'IC n'est pas déjà confirmé génétiquement. Les participants à l'étude ASCEND sont randomisés 2:1 pour recevoir le TMB-001 ou la pommade de contrôle du véhicule (deux participants recevant le TMB-001 pour un participant recevant le véhicule) pendant 12 semaines, après quoi les participants éligibles dans les deux bras de l'étude sont à nouveau randomisés pour recevoir le TMB-001 une fois par jour ou deux fois par jour pendant 12 semaines supplémentaires afin de fournir des informations précieuses sur le traitement à plus long terme avec le composé.