Synlogic, Inc. reçoit de la FDA la désignation de maladie pédiatrique rare pour le SYNB1934 contre la phénylcétonurie
Le 19 janvier 2023 à 12:58
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Synlogic, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé au SYNB1934 la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement potentiel de la phénylcétonurie (PCU). Synlogic a également reçu la RPDD pour SYNB1353 pour le traitement potentiel de l'homocystinurie (HCU) en décembre 2022. La FDA accorde le RPDD pour les maladies graves et potentiellement mortelles qui affectent principalement les individus de la naissance à 18 ans et moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le RPDD signifie que le promoteur peut avoir le droit de recevoir un pediatric priority review voucher (pPRV) si le médicament est initialement approuvé pour cette maladie infantile rare.
Synlogic, Inc. est une société biopharmaceutique qui développe de nouvelles thérapies pour transformer le traitement des maladies graves. La société se concentre sur les troubles métaboliques rares, avec son programme phare, le labafénogène marselecobac (SYNB1934), étudié dans Synpheny-3, une étude pivot mondiale de phase 3 pour les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), et SYNB1353, un traitement potentiel de l'homocystinurie (HCU). Le portefeuille de produits en phase initiale de la société comprend des produits candidats pour l'hyperoxalurie entérique, la goutte et la cystinurie, et a été alimenté par une approche brevetée reproductible qui crée des médicaments oraux à restriction gastro-intestinale avec de nouvelles voies enzymatiques conçues pour consommer ou produire des cibles biologiques spécifiques. L'entreprise conçoit, développe et fabrique ces médicaments candidats, qui sont produits en appliquant le génie génétique à des probiotiques bien caractérisés. Les travaux précliniques de l'entreprise comprennent des recherches supplémentaires sur les maladies métaboliques.
SYNLOGIC, INC. 
