Synlogic, Inc. a annoncé le lancement de Synpheny-3, une étude pivot mondiale de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité du SYNB1934 en tant que traitement potentiel de la phénylcétonurie (PCU). Synpheny-3 est un essai clinique pivot de phase 3, randomisé, contrôlé par placebo, multicentrique et mondial, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du SYNB1934 en tant que traitement de la PCU. La conception finale de l'essai intègre les commentaires des agences réglementaires mondiales, y compris la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L'étude globale inclura environ 150 patients dont les niveaux de phénylalanine (Phe) plasmatique au début de l'étude sont >360 µM. Synpheny-3 inclura des patients âgés de 18 ans et plus ; un premier sous-ensemble de données provenant des patients de la partie 1 sera utilisé pour évaluer l'opportunité d'abaisser l'âge du recrutement à 12 ans. Les participants à l'étude peuvent suivre leur régime alimentaire habituel tout en participant à l'essai. Synpheny-3 devrait être mené dans environ 30 sites cliniques aux États-Unis, au Canada, en Allemagne, au Danemark, en Israël, en Turquie et en Géorgie.

L'étude a été conçue pour la commodité des patients, et propose des possibilités de participation en personne, ou dans un format virtuel ou hybride. L'étude se compose de trois parties : La première partie est une période de rodage, permettant une titration individualisée sur trois niveaux de dose potentiels (3x1011, 6x1011 et 1x1012), les patients passant un minimum de trois semaines à chaque dose. La deuxième partie de l'essai est un retrait randomisé de quatre semaines, contrôlé par placebo, qui sera utilisé pour évaluer le critère d'évaluation principal : le changement des niveaux de Phe plasmatique, avec une analyse primaire menée parmi les répondeurs de la première partie de l'essai. La définition des répondeurs est une réduction de la Phe plasmatique par rapport aux valeurs de base de >20%.

La troisième partie est une extension ouverte qui peut durer jusqu'à trois ans.