Sanofi et Sobi ® collaborent pour le développement et la commercialisation de l'efanesoctocog alfa. La désignation Breakthrough Therapy est conçue pour accélérer le développement et l'examen des médicaments aux États-Unis qui ciblent des conditions graves ou potentiellement mortelles. Les médicaments bénéficiant de cette désignation doivent montrer des preuves cliniques préliminaires que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles.

Les résultats préliminaires de l'étude pivotale de phase 3 XTEND-1 démontrent que l'efanesoctocog alfa a atteint le critère d'évaluation primaire, montrant une prévention cliniquement significative des saignements chez les personnes atteintes d'hémophilie A sévère sur une période de 52 semaines. Il est important de noter que le critère secondaire clé a également été atteint, démontrant que l'efanesoctocog alfa était supérieur au traitement prophylactique antérieur de remplacement du facteur VIII dans la prévention des événements hémorragiques sur la base d'une comparaison intra-patient. L'efanesoctocog alfa a été bien toléré, et le développement d'inhibiteurs du facteur VIII n'a pas été détecté.

Les effets indésirables les plus fréquents apparus au cours du traitement (>5% de l'ensemble des participants) ont été les céphalées, l'arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales.