Aeglea BioTherapeutics, Inc. a annoncé qu'elle a soumis une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la pegzilarginase pour le traitement de la déficience en arginase 1 (ARG1-D). Aeglea a demandé une évaluation prioritaire de la FDA au moment de la soumission de la BLA. La pegzilarginase est une nouvelle enzyme recombinante humaine, l'arginase 1. Lors des essais cliniques, il a été démontré qu'elle normalisait les niveaux élevés de l'acide aminé arginine chez les patients atteints d'ARG1-D, une maladie rare et progressive caractérisée par des niveaux élevés d'arginine. Les personnes atteintes de l'ARG1-D présentent de graves limitations de mobilité liées à la spasticité, des crises d'épilepsie, un retard de développement, une déficience intellectuelle et une mortalité précoce. La demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) d'Aeglea comprend les données de plusieurs études cliniques sur l'ARG1-D, y compris l'étude de phase 3 PEACE en double aveugle, contrôlée par placebo et son extension à long terme en cours, un essai clinique de phase 1/2 et une étude d'extension ouverte. Les résultats de ces essais démontrent que la pegzilarginase est capable d'abaisser rapidement et durablement les taux d'arginine et a montré des améliorations de la mobilité. Dans l'étude PEACE, la plupart des effets indésirables apparus au cours du traitement étaient d'une gravité légère ou modérée et il n'y a eu aucun arrêt de traitement en raison d'effets indésirables apparus au cours du traitement. La FDA a accordé à la pegzilarginase de multiples désignations réglementaires, notamment celles de maladie pédiatrique rare, de thérapie révolutionnaire, de voie rapide et de médicament orphelin. Immedica Pharma AB, le partenaire d'Aeglea pour la commercialisation de la pegzilarginase dans certains pays d'Europe et du Moyen-Orient, prévoit de soumettre la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments en 2022. La pegzilarginase est une nouvelle enzyme humaine recombinante conçue pour dégrader l'acide aminé arginine et il a été démontré qu'elle abaisse rapidement et durablement les niveaux de l'acide aminé arginine dans le plasma. Aeglea développe la pegzilarginase pour le traitement des personnes atteintes du déficit en arginase 1 (ARG1-D), une maladie débilitante et progressive rare caractérisée par l'accumulation d'arginine. L'ARG1-D se manifeste dans la petite enfance et les patients souffrent de spasticité, de crises d'épilepsie, de retard de développement, de déficience intellectuelle et de mortalité précoce. L'essai clinique de phase 3 PEACE a atteint son critère principal avec une réduction de 76,7 % de l'arginine plasmatique. De plus, 90,5 % des patients traités par la pegzilarginase ont atteint un taux d'arginine plasmatique normal. La réduction de l'arginine s'est accompagnée d'une tendance positive de la mesure de la fonction motrice brute partie E, une mesure de la mobilité des patients. Les données de phase 1/2 et de phase 2 de l'extension ouverte (OLE) d'Aeglea sur la pegzilarginase chez les patients atteints d'ARG1-D ont démontré des améliorations cliniques et une baisse soutenue de l'arginine plasmatique. La pegzilarginase a reçu plusieurs désignations réglementaires, y compris celles de maladie pédiatrique rare, de thérapie révolutionnaire, de voie rapide et de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments.