Spexis AG a annoncé les résultats d'une étude clinique de phase 1 avec le balixafortide ("BLX"), un inhibiteur macrocyclique puissant, spécifique et hautement sélectif de CXCR4. Cette étude a été entreprise pour déterminer si la posologie de BLX doit être ajustée chez les patients souffrant d'insuffisance rénale dans le cadre d'une éventuelle demande d'autorisation de mise sur le marché. L'essai de phase 1 a été conçu pour étudier la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de BLX chez des sujets atteints d'une insuffisance rénale légère (n=8), modérée (n=8) ou grave (n=7) par rapport à un groupe témoin (n=8) ayant une fonction rénale normale.

Chaque personne a reçu une perfusion intraveineuse unique de 2 heures à la dose clinique précédemment étudiée de 5,5 mg/kg de BLX. Dans cet essai, BLX s'est avéré sûr et bien toléré chez tous les sujets, avec seulement des événements transitoires et légers à modérés gérables semblables à l'hypersensibilité connue pour se produire lors de la perfusion initiale de médicaments avec des inhibiteurs de CXCR4 qui étaient indépendants du grade de l'insuffisance rénale. Avec des grades croissants d'insuffisance rénale, l'administration de BLX a entraîné des taux de globules blancs circulants plus élevés et plus durables, y compris des neutrophiles.

Des essais cliniques antérieurs avec BLX à des doses plus faibles avaient démontré la capacité de stimuler la mobilisation des cellules souches chez des volontaires sains et chez des patients atteints d'hémopathies malignes avancées. Les données de cet essai sur l'insuffisance rénale indiquent que des doses de BLX nettement supérieures à 5,5 mg/kg, la plus forte dose testée précédemment, peuvent potentiellement être administrées en toute sécurité, stimuler des niveaux plus élevés de mobilisation des cellules souches et pour des durées plus longues, bien au-delà de 24 heures. L'augmentation des cellules souches fonctionnelles, également appelée mobilisation, est une condition préalable importante au prélèvement et à la transplantation de cellules de moelle osseuse chez les patients atteints d'hémopathies malignes.

L'inhibition de CXCR4 s'est avérée être une approche viable pour augmenter le rendement de la collecte des cellules souches à partir du sang périphérique.