Seelos Therapeutics, Inc. a annoncé le dosage du premier patient dans une étude de phase II/III enregistrée du SLS-005 (tréhalose injectable, 90,5 mg/mL pour perfusion intraveineuse) pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse en se concentrant sur les participants de type 3 (SCA3, également connu sous le nom de maladie de Machado-Joseph) et a également annoncé qu'elle participera au Congrès international pour la recherche sur l'ataxie (ICAR) à Dallas, Texasdu 1(er) au 4(er) novembre 2022. Le Dr David Biondi, DO, FAAN, de Seelos fera une présentation : L'autophagie comme voie de traitement potentielle dans l'ataxie spinocérébelleuse : SLS-005 (injection de tréhalose, 90,5 mg/mL pour perfusion intraveineuse) à ICAR le 3(rd) novembre à 16h45
CT. L'essai de phase II/III de Seelos (NCT05490563) prévoit d'enrôler jusqu'à 245 participants dans le monde atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type 3 dans un essai en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo. Les participants éligibles seront randomisés pour recevoir le traitement
avec SLS-005 ou un placebo dans 1 des 2 bras de dosage et évalués avec un critère primaire d'efficacité mesurant le changement par rapport aux valeurs de base du score total de la Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia (m-SARA) à la semaine 52. Les critères d'évaluation secondaires comprennent le changement par rapport aux valeurs initiales d'un biomarqueur sanguin de la neurodégénérescence, l'impression clinique globale de la gravité, l'impression globale du patient de la gravité et un score des activités de la vie quotidienne. La sécurité et la tolérabilité du SLS-005 seront surveillées et évaluées tout au long de l'essai. À propos du SLS-005 (tréhalose injectable, 90,5 mg/mL pour perfusion intraveineuse) Le SLS-005 est un disaccharide de faible poids moléculaire (0,342 kDa) qui traverse la barrière hémato-encéphalique. On pense qu'il stabilise les protéines et active l'autophagie par l'activation du facteur de transcription EB (TFEB), un facteur clé de l'expression des gènes lysosomiaux et de l'autophagie. L'activation du TFEB est une cible thérapeutique émergente pour un certain nombre de maladies avec accumulation pathologique de matériel de stockage. Dans des modèles animaux de plusieurs maladies associées à une agrégation anormale des protéines cellulaires ou au stockage de matériel pathologique, il a été démontré que le SLS-005 réduit l'agrégation des protéines mal repliées et l'accumulation de matériel pathologique. Le SLS-005 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'ACS de type 3 de la Food and Drug Administration américaine et de l'Agence européenne des médicaments dans l'UE. Le SLS-005 est un traitement expérimental et n'est actuellement approuvé par aucune autorité sanitaire pour un usage médicinal.