Scholar Rock Holding Corporation a fourni des mises à jour récentes sur l'entreprise et a souligné les priorités à venir pour ses programmes de pipeline en 2022. Priorités pour 2022 : Apitegromab est un inhibiteur sélectif de l'activation de la myostatine en cours de développement en tant que potentiel premier traitement dirigé vers les muscles pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Recrutement robuste de l'essai de phase 3 SAPPHIRE évaluant l'apitegromab chez les patients atteints de SMA non ambulatoire de type 2 et 3. Scholar Rock a lancé l'étude SAPPHIRE. La conception de l'étude prévoit le recrutement d'environ 156 patients âgés de 2 à 12 ans atteints de SMA de type 2/3 non ambulatoire dans la population principale d'efficacité. Les patients seront randomisés 1:1:1 pour recevoir pendant 12 mois soit de l'apitegromab 10 mg/kg, soit de l'apitegromab 20 mg/kg, soit un placebo par perfusion intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines en plus du traitement de fond par SMN. Progression de l'extension à long terme de TOPAZ à deux ans. Au 6 janvier, 55 des 57 patients participent toujours à l'essai d'extension à long terme de l'apitegromab dans la SMA de type 2 et 3. Avancement des activités de développement pour inclure les patients atteints de SMA de type 1 et ambulatoire. SRK-181 est un inhibiteur puissant et hautement sélectif de l'activation latente du TGFß1, développé dans le but de surmonter la résistance primaire et d'augmenter le nombre de patients pouvant bénéficier d'un traitement par inhibiteur de points de contrôle. Progrès dans la partie B de l'essai de preuve de concept de phase 1 DRAGON. Sur la base des données d'innocuité et de pharmacocinétique de la partie A de l'essai de phase 1 DRAGON, Scholar Rock a lancé la partie B d'expansion de la dose de l'essai, qui évalue le SRK-181 dosé à 1500 mg toutes les trois semaines (Q3W) chez des patients recevant un traitement anti-PD-(L)1 approuvé dosé Q3W et à 1000 mg toutes les deux semaines (Q2W) chez des patients recevant un traitement anti-PD-(L)1 approuvé dosé Q2W. La partie B consistera à recruter et à doser des patients dans plusieurs cohortes de preuve de concept menées en parallèle, notamment : carcinome urothélial (UC) ; mélanome cutané (MEL) ; cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) ; carcinome rénal à cellules claires (ccRCC) ; autres tumeurs solides. Chaque cohorte devrait recruter jusqu'à 40 patients atteints de diverses tumeurs solides localement avancées ou métastatiques qui ont démontré une résistance primaire au traitement anti-PD-(L)1. Les premières données sur l'efficacité et la sécurité sont attendues en 2022.