Satsuma Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats des études cliniques de phase 3 pour STS101, qui sont l'étude de sécurité à long terme (nom de l'étude : ASCEND) et l'étude d'efficacité (nom de l'étude : SUMMIT), le 20 septembre 2022 et le 14 novembre 2022, respectivement. SNBL souhaite commenter et ajouter des explications supplémentaires sur ces résultats ainsi que sur la future soumission de la NDA. L'étude ASCEND, une étude de phase 3 multicentrique et ouverte pour STS101, a été conçue pour évaluer la tolérance et la sécurité de STS101_5,2 mg dans le traitement aigu des crises de migraine sur 6 et 12 mois, chez plus de 450 sujets.

Le critère d'évaluation principal était d'évaluer la tolérance et la sécurité du STS101_5,2 mg, et le critère d'évaluation secondaire était d'évaluer l'efficacité du STS101_5,2 mg. Dans l'étude ASCEND, qui incorporait un dispositif d'administration nasale amélioré de deuxième génération, un total de plus de 6 900 doses de STS101 ont été administrées à plus de 340 sujets. Quant aux résultats de l'étude ASCEND, bien que des effets indésirables nasaux légers et transitoires liés au traitement du STS101_5.2 mg aient été signalés, le STS101_5.2 mg a été bien toléré et sûr pour une utilisation à long terme.

En outre, les 172 sujets ont obtenu des résultats d'efficacité favorables, tels que l'absence de douleur (Pain Free) 2 heures après le traitement dans 34,2 % de toutes les crises traitées, et l'absence des symptômes les plus gênants (MBS Free) parmi la photophobie, la phonophobie et les nausées 2 heures après le traitement dans 53,4 % de toutes les crises traitées. L'étude SUMMIT, une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour STS101, a été conçue pour évaluer l'efficacité d'une dose unique de STS101_5,2 mg (incorporant le dispositif d'administration nasale de deuxième génération) dans le traitement aigu de la migraine chez plus de 1 400 sujets. Conformément au guide de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le développement de médicaments destinés au traitement de la migraine aiguë, les critères d'évaluation coprimaires du STS101_5,2 mg, à savoir l'absence de douleur et l'absence de MBS 2 heures après la dose, ont été évalués statistiquement par rapport au placebo.

En outre, conformément aux directives, les critères d'évaluation secondaires, notamment le soulagement de la douleur 2 heures après la dose et le besoin d'autres médicaments de secours contre la migraine 24 et 48 heures après la dose, ont également été comparés statistiquement au placebo. Les résultats de l'étude SUMMIT pour les deux critères d'évaluation primaires de l'absence de douleur et de MBS 2 heures après la dose, et dans la figure 4 pour le critère d'évaluation secondaire du soulagement de la douleur 2 heures après la dose. L'absence de douleur et l'absence de MBS 2 heures après la dose de STS101_5,2 mg ne présentaient pas de différences statistiquement significatives par rapport à celles du placebo.

L'une des raisons de ce résultat peut être le taux de réponse élevé dans le groupe placebo (17,5 % sans douleur et 32,9 % sans MBS). Dans les études d'efficacité de phase 3 d'autres médicaments pour le traitement aigu de la migraine (médicaments oraux), les taux de réponse pour le placebo de Pain Free à 2 heures après la dose ont été rapportés comme étant de 11,8 à 14,3%, ce qui est relativement plus faible que celui de l'étude SUMMIT. L'hypothèse est que le STS101 a pu augmenter l'attente des sujets, ce qui a entraîné une réponse relativement plus élevée pour le placebo au cours de la première période après l'administration.

D'autre part, STS101_5,2 mg a démontré un effet statistiquement significatif à la fois sur l'absence de douleur et l'absence de MBS 3 heures après l'administration et à tous les points de temps ultérieurs par rapport au placebo. Les résultats montrent que STS101_5.2 mg permet une absence de douleur et de MBS constante et durable. De plus, l'effet du STS101_5.2mg sur le soulagement de la douleur, l'un des critères d'évaluation secondaires, était statistiquement plus élevé que celui du placebo 2 heures après l'administration, ce qui indique que le STS101_5.2mg permet de soulager la douleur même dans la période qui suit l'administration.

De plus, l'effet du STS101_5.2 mg était statistiquement supérieur à celui du placebo en ce qui concerne la proportion de sujets nécessitant des médicaments de secours pour contrôler les symptômes de la migraine dans les 48 heures suivant l'administration, ce qui montre que le STS101_5.2 mg peut réduire de manière fiable les symptômes de la migraine pendant une longue période sans médicaments de secours supplémentaires. Par conséquent, bien que les critères d'évaluation coprimaires n'aient pas été atteints dans l'étude SUMMIT, STS101 a amélioré de manière fiable et constante les symptômes de la migraine pendant une longue période sans récidive.