Satellos Bioscience Inc. a annoncé la formation d'un Conseil consultatif clinique composé d'éminents leaders de la recherche clinique et d'experts en développement de médicaments pour les maladies musculaires génétiques, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD ou Duchenne). Les membres du Conseil consultatif clinique (CCC) sont les suivants : Jordan Dubow, M.D., président du CAB et conseiller médical en chef de Satellos, possède une vaste expérience dans l'industrie biopharmaceutique, où il a dirigé tous les aspects du développement clinique et réglementaire en tant que Chief Medical Officer (CMO) pour des sociétés publiques et privées, jouant un rôle essentiel dans 16 demandes de nouveaux médicaments (NDA), y compris dans la DMD. Ronald Cohn, M.D., Ph.D., président-directeur général de l'Hospital for Sick Children, est un clinicien-scientifique exceptionnel qui se consacre à la découverte de nouvelles options de diagnostic et de traitement pour les maladies pédiatriques et un scientifique accompli qui se consacre aux dystrophies musculaires.

La recherche dans son laboratoire se concentre sur l'utilisation des technologies d'édition du génome comme CRISPR pour le développement d'approches thérapeutiques pour les troubles neurogénétiques. Richard Finkel, M.D., directeur du Center for Experimental Neurotherapeutics, St. Jude Children's Research Hospital, est un chercheur translationnel expérimenté et un leader international dans l'organisation d'essais cliniques clés pour les maladies neuromusculaires, y compris la DMD et l'amyotrophie spinale, pour lesquelles il a joué un rôle essentiel dans le développement de la première thérapie réussie.

Nicholas Johnson, M.D., MSCI, FAAN, directeur du Centre de recherche en myologie héréditaire, titulaire de la chaire de recherche George Bliley, professeur et vice-président de la recherche en neurologie, mène des essais thérapeutiques sur les maladies nerveuses et musculaires héréditaires et consacre également beaucoup de temps à la recherche en laboratoire au sein d'une équipe de VCU Health qui s'efforce de faire progresser le traitement des maladies musculaires génétiques, en mettant l'accent sur les dystrophies musculaires. Hanns Lochmüller, M.D., Ph.D., chercheur principal à l'Institut de recherche du Centre hospitalier pour enfants de l'est de l'Ontario, est un neurologue et un clinicien universitaire qui se consacre à la recherche clinique et aux soins des patients atteints de maladies neuromusculaires génétiques rares. Ses recherches portent sur les thérapies moléculaires des maladies neuromusculaires et sur la pathogenèse moléculaire des maladies des muscles et de la jonction neuromusculaire.

Francesco Muntoni, directeur du Dubowitz Neuromuscular Centre, Great Ormond Street UCL Institute of Child Health, se concentre sur l'avancement de nouvelles thérapies dans la recherche translationnelle et clinique pour les maladies neuromusculaires pédiatriques, en particulier la dystrophie musculaire de Duchenne. Ses efforts au cours des 20 dernières années ont abouti à deux thérapies approuvées par la FDA pour la DMD (eteplirsen et golodirsen). Perry Shieh, M.D., Ph.D., FAAN, professeur de neurologie, UCLA David Geffen School of Medicine.

Les principaux intérêts cliniques du Dr Shieh sont la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) et la dystrophie myotonique. Il a participé en tant qu'investigateur à de nombreux essais cliniques sur les maladies neuromusculaires.