Sarepta Therapeutics, Inc. annonce les principaux résultats de la deuxième partie de l'étude SRP-9001-102
Le 10 janvier 2022 à 16:50
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Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé les premiers résultats de la deuxième partie de l'étude SRP-9001-102 (étude 102), un essai clinique en cours, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité d'une dose unique de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) chez 41 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, dont 21 faisaient partie de la cohorte croisée avec le placebo. Le SRP-9001 est une thérapie expérimentale de transfert de gène destinée à délivrer son gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine micro-dystrophine. Les participants traités par le SRP-9001 issus du groupe placebo croisé (n=20, âgés de 5 à 8 ans au moment de l'administration du SRP-9001) ont obtenu un score statistiquement significatif supérieur de 2,0 points à l'évaluation ambulatoire moyenne North Star à 48 semaines par rapport aux témoins externes pondérés par le score de propension (valeur p=0,0009). Les scores NSAA moyens de ces participants à la partie 2 se sont améliorés de 1,3 point par rapport au début de l'étude pour le groupe traité par le SRP-9001 et les scores NSAA du groupe témoin externe (n=103) ont diminué de 0,7 point par rapport au début de l'étude. Des résultats supplémentaires seront communiqués lors d'un prochain congrès médical. L'étude 102 est toujours en cours et tous les participants continuent d'être suivis pour leur sécurité en plus des évaluations à plus long terme des résultats fonctionnels.
Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur l'aide aux patients par la découverte et le développement de thérapeutiques ciblant l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle a développé plusieurs produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et développe des candidats thérapeutiques potentiels pour une série de maladies et de troubles, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne, les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) et d'autres troubles neuromusculaires et liés au système nerveux central (SNC). Elle a développé et commercialisé quatre produits approuvés pour le traitement de la maladie de Duchenne : EXONDYS 51 (eteplirsen), solution injectable (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), solution injectable (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), solution injectable (AMONDYS 45), et ELEVIDYS. Son pipeline comprend environ 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.