Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé les premiers résultats de la deuxième partie de l'étude SRP-9001-102 (étude 102), un essai clinique en cours, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité d'une dose unique de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) chez 41 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, dont 21 faisaient partie de la cohorte croisée avec le placebo. Le SRP-9001 est une thérapie expérimentale de transfert de gène destinée à délivrer son gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine micro-dystrophine. Les participants traités par le SRP-9001 issus du groupe placebo croisé (n=20, âgés de 5 à 8 ans au moment de l'administration du SRP-9001) ont obtenu un score statistiquement significatif supérieur de 2,0 points à l'évaluation ambulatoire moyenne North Star à 48 semaines par rapport aux témoins externes pondérés par le score de propension (valeur p=0,0009). Les scores NSAA moyens de ces participants à la partie 2 se sont améliorés de 1,3 point par rapport au début de l'étude pour le groupe traité par le SRP-9001 et les scores NSAA du groupe témoin externe (n=103) ont diminué de 0,7 point par rapport au début de l'étude. Des résultats supplémentaires seront communiqués lors d'un prochain congrès médical. L'étude 102 est toujours en cours et tous les participants continuent d'être suivis pour leur sécurité en plus des évaluations à plus long terme des résultats fonctionnels.