Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique du SRP-5051 (vesleteplirsen), le phosphorodiamidate morpholino oligomère (PPMO) expérimental de nouvelle génération de la société, conjugué à un peptide, pour traiter les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne qui peuvent sauter l'exon 51. Après des discussions avec la FDA et dans le cadre de la levée, Sarepta ajustera le protocole de l'essai mondial pour inclure une surveillance élargie des biomarqueurs urinaires. ?

La mise en suspens de la partie B de l'étude 5051-201, également connue sous le nom de MOMENTUM, fait suite à un événement indésirable grave d'hypomagnésémie. La société a fourni des informations à la FDA pour évaluer l'adéquation du plan d'atténuation des risques et de surveillance de la sécurité.