Rhythm Pharmaceuticals annonce la prolongation par la FDA de la période d'examen d'IMCIVREE® ; (setmelanotide) pour les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl et du syndrome d'Alström
Le 24 février 2022 à 14:00
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a prolongé de trois mois la période d'examen de la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour IMCIVREE® ; (setmelanotide) pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou du syndrome d'Alström. Le 23 février, la FDA a informé la société que la date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) a été révisée au 16 juin 2022. La FDA a demandé ce mois-ci des analyses supplémentaires de sous-groupes des données sur l'efficacité clinique de l'essai pivot de phase 3 de Rhythm dans le BBS et le syndrome d'Alström. Aucune nouvelle donnée n'a été demandée. Aucune nouvelle donnée n'a été demandée. Les informations supplémentaires ont été considérées comme une "modification majeure" de la sNDA, ce qui nécessite un délai d'examen supplémentaire. L'amendement majeur ne comprenait aucune information relative à la sécurité ou à la fabrication du setmelanotide. Rhythm a récemment décidé de retirer l'indication proposée pour le syndrome d'Alström de sa demande de modification de type II en attente auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le setmelanotide dans le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints du BBS. Rhythm a pris cette décision sur la base des commentaires de l'EMA afin de permettre l'examen du BBS dans les délais prévus. La société continue d'évaluer les prochaines étapes pour obtenir l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne pour l'utilisation chez les patients atteints du syndrome d'Alström.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique en phase de commercialisation. La société se concentre sur l'avancement de ses agonistes du récepteur de la mélanocortine 4 (MC4R), y compris son principal actif, IMCIVREE, en tant que médecine de précision conçue pour traiter l'hyperphagie et l'obésité sévère causées par des maladies rares de la voie MC4R. IMCIVREE est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de six ans et plus souffrant d'obésité monogénique ou syndromique due à la proopiomélanocortine (POMC), d'un déficit en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR), tel que déterminé par un test approuvé par la FDA démontrant des variants dans les gènes POMC, PCSK1 ou LEPR qui sont interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS) ; ou le syndrome de Bardet-Biedl (BBS). Elle évalue le setmelanotide dans des essais de phase II et III pour le traitement de l'obésité due à des variantes dans l'un des nombreux gènes associés à la voie MC4R.
Rhythm Pharmaceuticals annonce la prolongation par la FDA de la période d'examen d'IMCIVREE® ; (setmelanotide) pour les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl et du syndrome d'Alström