Rhythm Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a prolongé de trois mois la période d'examen de la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour IMCIVREE® ; (setmelanotide) pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou du syndrome d'Alström. Le 23 février, la FDA a informé la société que la date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) a été révisée au 16 juin 2022. La FDA a demandé ce mois-ci des analyses supplémentaires de sous-groupes des données sur l'efficacité clinique de l'essai pivot de phase 3 de Rhythm dans le BBS et le syndrome d'Alström. Aucune nouvelle donnée n'a été demandée. Aucune nouvelle donnée n'a été demandée. Les informations supplémentaires ont été considérées comme une "modification majeure" de la sNDA, ce qui nécessite un délai d'examen supplémentaire. L'amendement majeur ne comprenait aucune information relative à la sécurité ou à la fabrication du setmelanotide. Rhythm a récemment décidé de retirer l'indication proposée pour le syndrome d'Alström de sa demande de modification de type II en attente auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le setmelanotide dans le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints du BBS. Rhythm a pris cette décision sur la base des commentaires de l'EMA afin de permettre l'examen du BBS dans les délais prévus. La société continue d'évaluer les prochaines étapes pour obtenir l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne pour l'utilisation chez les patients atteints du syndrome d'Alström.