REGENXBIO INC. Jeudi, la Food and Drug Administration (FDA) a accordé une autorisation traditionnelle pour la thérapie, Elevidys, pour les patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.
Tim Lugo, de William Blair, a estimé que les ventes potentielles d'Elevidys atteindraient 3 milliards de dollars en 2025 et un pic de 5 milliards de dollars en 2027 avec l'autorisation élargie.
"De nombreux patients de moins de 4 ans n'ont pas encore été diagnostiqués, mais ils seront pris en compte dans l'étiquetage, ce qui ouvrira le marché de la DMD à tous les patients actuels et futurs qui seront éligibles au traitement", a écrit M. Lugo dans une note.
Les ventes d'Elevidys se sont élevées à 200,4 millions de dollars pour 2023 et devraient atteindre 991,91 millions de dollars cette année, selon les données de LSEG.
La DMD est une maladie musculaire progressive héréditaire qui touche environ un homme sur 3 500 dans le monde, selon la National Organization for Rare Disorders (Organisation nationale pour les maladies rares), basée aux États-Unis.
Compte tenu de la forte demande et de la sécurité acceptable, les analystes ont indiqué que les problèmes de fabrication et d'approvisionnement étaient les seuls facteurs limitants.
Selon Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital, la population cible d'Elevidys est actuellement d'environ 13 000 patients, soit près de 90 % des patients aux États-Unis.
M. Biliouris prévoit qu'Elevidys sera la thérapie génique DMD "dominante", sans concurrence à court terme, jusqu'en 2027.
RegenxBio teste actuellement une thérapie génique concurrente en phase initiale ou intermédiaire, tandis que le traitement de Pfizer a récemment échoué dans une étude en phase finale.
Selon le cabinet d'études ResearchandMarkets, le marché mondial du traitement de la DMD - y compris les thérapies géniques et les autres médicaments - devrait atteindre 11,47 milliards de dollars d'ici à 2034.
Entre-temps, Sarepta organisera une conférence téléphonique avec les investisseurs à 8 h 30 (heure de l'Est) pour discuter de l'approbation élargie. Elevidys est actuellement l'un des traitements les plus chers au monde, avec un prix de vente de 3,2 millions de dollars.
Le ratio cours/valeur comptable tangible de Sarepta, une référence commune pour l'évaluation des actions, était de 12,52 vendredi, contre 1,49 pour RegenxBio. (Reportage de Mariam Sunny et Bhanvi Satija à Bengaluru)
