REGENXBIO Inc. a annoncé des résultats intermédiaires positifs de l'étude de phase II AAVIATE® portant sur ABBV-RGX-314 pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) par administration suprachoroïdienne. La DMLA humide est une maladie chronique qui dure toute la vie. Il existe des options de traitement anti-VEGF qui peuvent réduire le risque de cécité, mais qui nécessitent des injections fréquentes. Le traitement expérimental ABBV-RGX the314 administré par voie suprachoroïdienne est conçu pour être un traitement unique, administré en cabinet, qui a le potentiel de maintenir un traitement anti-VEGF constant et de stabiliser ou d'améliorer la vision à long terme chez les patients atteints de DMLA humide.

Les nouvelles données présentées lors du Hawaiian Eye and Retina meeting à Maui, HI par John Pitcher, M.D., Eye Associates of New Mexico, comprennent les résultats à 6 mois de deux cohortes supplémentaires de niveau de dose 3 (Cohortes 5 et 6). ABBV-RGX -314, développé en collaboration avec AbbVie, est également étudié en tant que thérapie génique unique potentielle pour le traitement de la rétinopathie diabétique et d'autres affections rétiniennes chroniques. AAVIATE est un essai de phase II, multicentrique, ouvert, randomisé, contrôlé activement et à doses croissantes, qui évalue l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'administration suprachoroïdienne d'ABBV-RGX-314 chez des patients atteints de DMLA humide.

Le critère d'évaluation principal de l'essai est le changement moyen de la vision chez les patients traités par ABBV-RGX-314, mesuré par la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) à la semaine 40 par rapport au début de l'étude, par rapport aux patients recevant des injections mensuelles de ranibizumab. Les autres critères d'évaluation comprennent le changement moyen de l'épaisseur centrale de la rétine (CRT) et le nombre d'injections intravitréennes de facteur de croissance endothélial vasculaire (anti-VEGF) reçues après l'administration d'ABBV-RGX-314. Au 6 novembre 2023, l'administration suprachoroïdienne d'ABBV-RGX-314 était bien tolérée chez 106 patients à trois niveaux de dose.

Aucun effet indésirable lié au médicament n'a été signalé. Tous les effets indésirables apparus au cours du traitement jusqu'à 6 mois dans l'œil étudié étaient légers ou modérés et comprenaient une hémorragie conjonctivale, une augmentation de la pression intraoculaire, une épisclérite et une hyperémie conjonctivale. Une inflammation intraoculaire légère a été rapportée à un taux d'incidence similaire pour la première et la deuxième dose, et une inflammation intraoculaire légère à modérée a été observée pour la troisième dose dans les cohortes 4 et 5. Toutes les inflammations intraoculaires ont disparu avec des corticostéroïdes topiques.

Notamment, il n'y a eu aucun cas d'inflammation intraoculaire au niveau de dose 3, Cohorte 6 (n=21), dans laquelle les patients ont reçu une courte cure de stéroïdes topiques prophylactiques après l'administration d'ABBV-RGX-314. Les patients traités avec ABBV-RGX-314 continuent de présenter une BCVA et une CRT stables à six mois. De plus, une réduction significative de la charge de traitement anti-VEGF a été observée après l'administration d'ABBV-RGX-314. La réduction la plus importante a été observée au niveau de dose 3, démontrant une réduction de 80% du taux d'injection annualisé avec 50% des patients qui n'ont pas eu d'injection.