REGENXBIO Inc. a annoncé des données positives supplémentaires issues de l'étude de phase II ALTITUDE® en cours sur ABBV-RGX-314 pour le traitement de la rétinopathie diabétique (RD) sans œdème maculaire diabétique impliquant un centre (CI-DME) par administration suprachoroïdienne en cabinet. Les données seront présentées lors de la réunion de l'American Academy of Ophthalmology à San Francisco, CA, par Mark Barakat, M.D., Retinal Consultants of Arizona. ABBV-RGX-314 est étudié en tant que thérapie génique unique potentielle pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge, de la RD et d'autres affections rétiniennes chroniques.

ALTITUDE est un essai multicentrique, ouvert, randomisé, contrôlé, à doses croissantes, qui évalue l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'administration suprachoroïdienne d'ABBV-RGX-314 à l'aide du SCS Microinjector® chez des patients atteints de rétinopathie diabétique non proliférante (NPDR) modérément sévère ou sévère, ou de rétinopathie diabétique proliférante (PDR) légère. Les patients de la cohorte 1 ont reçu ABBV-RGX-314 à une dose de 2,5x1011 copies génomiques par œil (CG/œil) (niveau de dose 1). Les patients des cohortes 2 et 3 ont reçu ABBV-RGX-314 à une dose accrue de 5x1011 CG/oeil (niveau de dose 2).

Les patients des cohortes 1 à 3 n'ont pas reçu de corticothérapie prophylactique avant ou après l'administration d'ABBV-RGX-314. En date du 25 septembre 2023, ABBV-RGX-314 a été bien toléré aux niveaux de dose 1 et 2. Sept événements indésirables graves ont été signalés, dont aucun n'a été considéré comme lié au médicament. Pour les patients des niveaux de dose 1 et 2 (n=50), les effets indésirables oculaires courants liés au traitement dans l'œil étudié pendant un an comprenaient l'hémorragie conjonctivale et l'hyperémie conjonctivale.

Trois patients ont présenté une légère inflammation intraoculaire (IOI), qui s'est résorbée sous l'effet de corticostéroïdes topiques. Six patients ont présenté une épisclérite légère à modérée, qui s'est résorbée sous corticostéroïdes topiques. Aucun cas de choriorétinite, de vascularite, d'occlusion ou d'hypotonie n'a été signalé.

La meilleure acuité visuelle corrigée est restée stable pendant un an. Après un an, le niveau de dose 2 chez les patients NPDR a empêché la progression de la maladie telle que mesurée par l'échelle de gravité de la rétinopathie diabétique de l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS). Il est important de noter que le niveau de dose 2 a réduit de 89 % le risque de développer des événements menaçant la vision chez ces patients.

Les patients NPDR traités par ABBV-RGX-314 aux niveaux de dose 1 et 2 ont montré des améliorations cliniquement significatives de la sévérité de la maladie et une réduction des événements menaçant la vision. Au niveau de dose 2, les patients présentant une NPDR de base : 100% ont montré une sévérité de la maladie stable à améliorée. 70,8 % ont obtenu une amélioration de =1 étape vs.

25,0 % dans le groupe témoin. 0 % des patients ont vu leur maladie s'aggraver de 2 niveaux, contre 37,5 % dans le groupe témoin.

4,2 % ont développé des événements menaçant la vision contre 37,5 % dans le groupe témoin.