Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté de soumettre à une revue prioritaire la demande de licence biologique (BLA) pour l'aflibercept 8 mg pour le traitement des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (wAMD), d'œdème maculaire diabétique (DME) et de rétinopathie diabétique. La date d'action cible de la FDA est le 27 juin 2023, suite à l'utilisation d'un bon d'examen prioritaire. Le BLA est soutenu par les données positives de deux essais pivots -- PULSAR dans le wAMD et PHOTON dans le DME -- qui ont été présentés précédemment à la 55e session scientifique annuelle de The Retina Society en novembre 2022.

Dans les deux essais, les patients traités par aflibercept 8 mg (PULSAR n=673 ; PHOTON n=491) ont atteint le critère principal de non-infériorité en termes de gains de vision pour les schémas posologiques de 12 et 16 semaines après les doses mensuelles initiales à 48 semaines, par rapport aux patients traités avec un schéma posologique de 8 semaines d'EYLEA(R) (aflibercept) injectable (PULSAR n=336 ; PHOTON n=167). De plus, la grande majorité des patients randomisés à l'aflibercept 8 mg dans les deux essais ont pu maintenir les schémas posologiques de 12 et 16 semaines auxquels ils ont été respectivement initiés jusqu'à 48 semaines (wAMD : 79% et 77% ; DME : 91% et 89%). Le profil de sécurité d'aflibercept 8 mg était similaire à celui d'EYLEA dans les deux essais, et conforme au profil de sécurité connu d'EYLEA issu des essais cliniques précédents.

En comparant l'aflibercept 8 mg à EYLEA, des événements indésirables oculaires sont survenus dans 31% (n=491) contre 28% (n=167) dans PHOTON et 38% (n=673) contre 39% (n=336) dans PULSAR, et aucun cas de vascularite rétinienne, de rétinite occlusive ou d'endophtalmie n'a été observé dans les deux essais. L'aflibercept 8 mg est développé conjointement par Regeneron et Bayer AG. Aux États-Unis, Regeneron conserve les droits exclusifs sur EYLEA et l'aflibercept 8 mg.

Bayer a obtenu les droits exclusifs de commercialisation en dehors des États-Unis, où les sociétés partagent à parts égales les bénéfices des ventes d'EYLEA et des ventes futures d'aflibercept 8 mg après toute approbation réglementaire. L'aflibercept 8 mg est expérimental, et sa sécurité et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. À propos du programme d'essais sur l'aflibercept 8 mg PHOTON dans la DME et PULSAR dans la wAMD sont des essais pivots à double-masque et à contrôle actif qui sont menés dans plusieurs centres dans le monde.

Dans les deux essais, les patients ont été répartis au hasard en 3 groupes de traitement pour recevoir soit : aflibercept 8 mg toutes les 12 semaines, aflibercept 8 mg toutes les 16 semaines, ou EYLEA toutes les 8 semaines. Les patients traités par aflibercept 8 mg dans les deux essais ont reçu 3 doses mensuelles initiales, et les patients traités par EYLEA ont reçu 5 doses mensuelles initiales dans PHOTON et 3 dans PULSAR. Au cours de la première année, les patients des groupes traités par aflibercept 8 mg pouvaient voir leurs intervalles de dosage réduits à un intervalle toutes les 8 semaines si des critères définis par le protocole concernant la progression de la maladie étaient observés.

Les intervalles ne pouvaient pas être prolongés avant la deuxième année de l'étude, ces résultats devant encore être évalués. Les patients de tous les groupes EYLEA ont conservé un schéma posologique fixe de 8 semaines tout au long de leur participation aux essais. Les principaux sponsors des essais étaient Regeneron pour PHOTON et Bayer pour PULSAR.

A propos de l'OMD et de la wAMD L'OMD est une complication fréquente des yeux des personnes vivant avec le diabète. L'OMD se produit lorsque des niveaux élevés de sucre dans le sang entraînent des vaisseaux sanguins endommagés dans l'œil qui laissent s'écouler du liquide dans la macula. Cela peut entraîner une perte de vision et, dans certains cas, la cécité.

Sur les près de 28 millions d'adultes américains vivant avec le diabète, on estime que 1,2 million sont atteints d'OMD. L'OMD est une maladie de la rétine qui peut affecter les personnes qui vieillissent. Elle se produit lorsque des vaisseaux sanguins anormaux se développent et laissent s'écouler du liquide sous la macula, la partie de l'œil responsable de la vision centrale nette et de la perception des détails fins.

Ce liquide peut endommager et cicatriser la macula, ce qui peut entraîner une perte de vision. On estime que 1,1 million d'Américains sont atteints de wAMD, et ce nombre devrait doubler d'ici 2050.