Reata Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (“FDA” ;) a émis une lettre de réponse complète (“CRL㝄 ;) concernant la demande d'autorisation de mise sur le marché (“NDA” ;) pour la bardoxolone méthyle (“bardoxolone” ;) pour le traitement des patients souffrant de maladie rénale chronique (“CKD㝄 ;) causée par le syndrome d'Alport. Le LCR indique que la FDA ne peut pas approuver la NDA sous sa forme actuelle. Sur la base de son examen, la FDA a conclu qu'elle ne pense pas que les données soumises démontrent que la bardoxolone est efficace pour ralentir la perte de la fonction rénale chez les patients atteints du syndrome d'Alport et réduire le risque de progression vers l'insuffisance rénale et a demandé des données supplémentaires pour soutenir l'efficacité et la sécurité de la bardoxolone. Leur conclusion se fonde sur les problèmes d'efficacité et de sécurité exposés principalement dans le cahier d'information de la FDA et discutés lors de la réunion du comité consultatif sur les médicaments cardiovasculaires et rénaux qui s'est tenue le 8 décembre 2021. La FDA a déclaré que les problèmes pourraient être résolus en fournissant des preuves d'efficacité qui comprennent des preuves provenant d'une étude adéquate et bien contrôlée montrant un effet cliniquement pertinent sur le taux de perte de fonction rénale chez les patients atteints du syndrome d'Alport ou, alternativement, un effet sur un résultat clinique (c'est-à-dire un critère qui capte la façon dont les patients atteints du syndrome d'Alport se sentent, fonctionnent ou survivent).