Reata Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration ("FDA") des Etats-Unis a approuvé SKYCLARYS(TM) (omaveloxolone) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus. Avec cette approbation, la FDA a accordé un bon de révision prioritaire pour les maladies pédiatriques rares. L'approbation de SKYCLARYS est soutenue par les données d'efficacité et de sécurité de l'essai MOXIe Part 2 et une analyse post hoc appariée par la propension de l'essai ouvert MOXIe Extension.

MOXIe Part 2 était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Les patients atteints d'ataxie de Friedreich génétiquement confirmée et dont le score de base sur l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich modifiée ("mFARS") se situait entre 20 et 80 ont été randomisés 1:1 pour recevoir un placebo ou 150 mg de SKYCLARYS par jour. Le critère d'évaluation principal était le changement du score mFARS par rapport à la ligne de base, comparé au placebo à la semaine 48 dans la population d'analyse complète de patients sans pes cavus sévère (n=82).

Le mFARS est un outil d'évaluation clinique de la fonction des patients et est utilisé dans les essais cliniques pour évaluer l'efficacité des produits expérimentaux destinés aux ataxiens de Friedreich. Le traitement par SKYCLARYS a entraîné une baisse statistiquement significative des scores mFARS (moins de déficience) par rapport au placebo à la semaine 48. La différence corrigée par le placebo entre les deux groupes était de -2,41 points avec une valeur p de 0,0138.