Rallybio Corporation a présenté les résultats de l'étude de preuve de concept de phase 1b du RLYB212, un nouvel anticorps monoclonal anti-HPA-1a développé pour la prévention de la thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (FNAIT). Les données, présentées oralement par le Dr Christof Geisen lors du 31ème Congrès de la Société Internationale de Thrombose et d'Hémostase (ISTH), montrent que l'administration sous-cutanée du RLYB212 entraîne une élimination rapide, complète et dose-dépendante des plaquettes HPA-1a positives transfusées chez les sujets HPA-1a négatifs, les deux doses répondant au critère de preuve de concept préspécifié de =90% de réduction de la demi-vie moyenne d'élimination plaquettaire. Les profils d'élimination plaquettaire après l'administration par voie sous-cutanée du RLYB212 correspondaient à ceux des érythrocytes positifs au facteur Rhésus D (RhD) après l'administration intramusculaire d'agents anti-RhD, qui sont bien établis pour prévenir efficacement et en toute sécurité l'allo-immunisation RhD pendant la grossesse.

Conformément aux données précédemment rapportées, le RLYB212 a été bien toléré et aucun effet indésirable grave ou sévère n'a été signalé. Les données présentées à l'ISTH continuent d'étayer la croyance en l'utilisation potentielle du RLYB212 par voie sous-cutanée comme traitement prophylactique pour la prévention de l'allo-immunisation HPA-1a et de la FNAIT. L'étude sur l'histoire naturelle a permis de sélectionner environ 4 500 femmes à ce jour et il est prévu d'en sélectionner environ 7 600 d'ici la fin de l'année 2023.

Les données des deux études seront utilisées pour les discussions réglementaires de fin de phase 2 avec la Food and Drug Administration américaine et l'Agence européenne des médicaments afin de soutenir la conception et le lancement de l'étude d'enregistrement de phase 3. Étude d'enregistrement de phase 3 : Après l'achèvement de l'étude de confirmation de dose de phase 2, Rallybio prévoit de commencer une étude d'enregistrement de phase 3, après consultation des autorités réglementaires.