Rallybio Corporation a annoncé les premiers résultats d'une analyse épidémiologique de vastes ensembles de données génomiques évaluant la fréquence du risque de thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (FNAIT) dans diverses ascendances. Les données de cette analyse confirment que les populations caucasiennes présentent la plus grande proportion de femmes ayant les marqueurs génétiques d'un risque élevé de FNAIT (HPA-1a négatif, HLA-DRB3*01:01 positif). En outre, les données de cette analyse fournissent, pour la première fois, des preuves solides quantifiant la proportion de femmes d'ascendance non asiatique porteuses des marqueurs génétiques d'un risque élevé de F NAIT.

Ces données indiquent que la proportion de femmes enceintes présentant un risque annuel plus élevé de FNAIT a été considérablement sous-estimée. Par exemple, dans les zones géographiques clés d'Amérique du Nord et dans les principaux pays européens, on estime que plus de 30 000 grossesses par an présentent un risque plus élevé de FNAIT, ce qui représente une augmentation de 40 % par rapport aux estimations antérieures. Les données complètes de l'analyse épidémiologique devraient être présentées lors d'une conférence scientifique au quatrième trimestre 2024.

Les premiers résultats de cette analyse montrent que la proportion de femmes présentant un risque plus élevé d'allo-immunisation et de FNAIT est plus importante dans les populations caucasiennes européennes, ce qui est cohérent avec la littérature publiée. En outre, les résultats montrent une proportion comparable de femmes à risque plus élevé dans les populations blanches hispaniques, ainsi qu'une proportion relativement modérée de femmes à risque plus élevé dans les populations noires hispaniques et non hispaniques. Les proportions de femmes à haut risque dans les populations sud-asiatiques, est-asiatiques et amérindiennes se sont révélées faibles par rapport aux populations caucasiennes européennes.

L'analyse a été réalisée par Rallybio en partenariat avec HealthLumen, leader dans la modélisation épidémiologique des maladies génétiques rares. Les fréquences alléliques pour HPA-1a ont été obtenues à partir de gnomAD v4, qui contient des données de séquençage d'exomes et de génomes d'environ 810 000 individus. Les fréquences alléliques pour HLA DRB3*01:01, qui est associé à un risque d'allo-immunisation environ 25 fois plus élevé, ont été obtenues à partir du National Marrow Donor Registry (NMDR) des États-Unis, qui contient les données d'environ 2 700 000 personnes.

Rallybio développe le RLYB212, un nouvel anticorps monoclonal humain anti-HPA-1a, pour prévenir l'allo-immunisation chez les femmes enceintes et ainsi éliminer le risque de FNAIT et ses conséquences potentiellement dévastatrices pour les fœtus et les nouveau-nés. Rallybio prévoit de lancer une étude de confirmation de dose de phase 2 du RLYB212 chez des femmes enceintes présentant un risque plus élevé d'allo-immunisation HPA-1a et de FNAIT au cours du second semestre 2024. La Société mène également une étude non interventionnelle sur l'histoire naturelle de la FNAIT qui vise à fournir un ensemble de données contemporaines sur la fréquence de l'allo-immunisation HPA-1a dans une population diversifiée sur le plan racial et ethnique.