Prescient Therapeutics Limited a annoncé l'ouverture du recrutement de la cohorte d'expansion de l'essai de phase 1b du PTX-100 pour traiter les lymphomes à cellules T, un groupe de cancers du sang agressifs et rares dont les besoins cliniques non satisfaits sont importants. La cohorte d'expansion est une étude ouverte et non randomisée qui enrôlera huit à douze patients atteints de lymphomes à cellules T récidivants et réfractaires. Elle sera dirigée par le professeur H. Miles Prince, hématologue de renommée mondiale, à l'hôpital Epworth de Melbourne, en Australie.

Les excellentes données de sécurité et les preuves préliminaires encourageantes d'efficacité clinique chez les patients atteints de lymphomes à cellules T dans l'étude de phase 1b ont incité les investigateurs cliniques à recommander l'extension de l'étude et à se concentrer sur le recrutement de patients atteints de lymphomes à cellules T périphériques (PTCL). Le PTCL est un cancer du sang avec un besoin substantiel non satisfait pour de nouvelles thérapies et représente une opportunité clinique et commerciale excitante pour le PTX-100. Prescient prévoit d'inclure également plusieurs patients atteints de lymphome cutané à cellules T (CTCL).

Les échantillons cliniques de CTCL renforceront les connaissances sur l'activité des médicaments dans les lymphomes à cellules T en général. Prescient a signalé que la cargaison de médicaments est arrivée en Australie pour soutenir les essais. Comme indiqué précédemment, il y a eu des retards imprévus dans la fabrication de PTX-100 supplémentaire en raison des défis mondiaux en matière de chaîne d'approvisionnement et de logistique qui ont touché de nombreux secteurs, y compris les fabricants de médicaments et leurs fournisseurs.

Cet approvisionnement en médicaments est suffisant pour le dosage de la cohorte d'expansion prévue. Malgré ce retard, Prescient vise toujours à terminer le recrutement de la cohorte d'expansion d'ici la fin de 2022. Un patient PTCL de la cohorte d'expansion de la phase 1b a maintenant subi 37 cycles de traitement et continue de recevoir le PTX-100.

Ce patient souffrait d'une maladie particulièrement agressive qui avait échoué à cinq thérapies antérieures, dont aucune n'a pu contrôler la maladie pendant plus de quelques mois avant que la maladie ne progresse davantage. Lorsqu'il a été traité avec le PTX-100, ce patient a connu une réponse partielle (réduction de la charge cancéreuse), et cette réponse dure depuis 24 mois à ce jour. Un autre patient atteint d'un lymphome cutané à cellules T (CTCL) présentait également une maladie agressive et avait échoué à trois traitements antérieurs.

Ce patient a eu une réponse partielle lors de l'étude, avec une réduction des lésions cancéreuses et un soulagement symptomatique. Le patient a été sous traitement pendant 12 mois, recevant 19 cycles de thérapie. Dans les deux cas, on s'attend à ce que ces patients atteints de lymphomes à cellules T réfractaires sous traitement standard voient leur maladie progresser dans les 4 mois.

Ceci souligne la nature encourageante des réponses au PTX-100. Lymphome à cellules T périphériques (LCTP) Le LCTP englobe un groupe de cancers peu communs et agressifs résultant du fait que les cellules T d'un patient deviennent cancéreuses. Les cellules T sont une partie importante du système immunitaire qui aide le corps à combattre les infections.

Lorsque certains lymphocytes T commencent à se développer trop rapidement et de façon incontrôlée, ils peuvent s'accumuler dans l'organisme. Il existe plusieurs sous-types de PTCL, mais ils se présentent généralement de manière similaire. Le PTCL touche généralement les personnes âgées de 60 ans et plus, bien qu'il puisse survenir à tout moment de l'âge adulte.

Les traitements actuels du PTCL comprennent des régimes de chimiothérapie combinée, une radiothérapie localisée, des greffes de cellules souches et une stéroïdothérapie. PTX-100 PTX-100 est une thérapie ciblée, première de sa catégorie, qui bloque une importante enzyme de croissance du cancer appelée GGT-1. Il a été co-inventé par le fondateur scientifique de Prescient, le professeur Said Sebti, et fait l'objet d'une licence exclusive de Prescient auprès de l'université de Yale. Dans l'étude antérieure de phase 1b en panier, un total de 10 patients ont été recrutés - cinq avec des tumeurs solides (cancers du pancréas et colorectal) et cinq avec des hémopathies malignes (myélome multiple et lymphomes à cellules T).

Les patients avaient reçu une médiane de trois lignes de traitement antérieures et jusqu'à cinq lignes de traitement antérieures. Le PTX-100 a été administré à des doses allant de 500 mg/m2 à 2 000 mg/m2. Aucun événement indésirable grave lié au PTX-100 n'a été observé, et un signal clinique a été constaté dans les lymphomes à cellules T.