Perseus Proteomics Inc. a annoncé que le rapport intermédiaire de l'essai clinique de phase I du PPMX-T003, son anticorps anti-récepteur de la transferrine, chez des patients atteints de polycythémie vera (" PV ") a été présenté lors de la 118e réunion de l'Association Kinki de la Société japonaise d'hématologie à Osaka le 29 mai 2023. Il s'agit du rapport intermédiaire de l'étude de phase I menée auprès de 6 patients atteints de polycythémie vera. Les résultats de 3 patients étaient presque conformes aux résultats de l'étude de phase I chez les volontaires sains (5 cohortes, 40 au total) B) Aucun événement indésirable grave n'a été observé chez les trois patients et le même niveau de sécurité a été confirmé que chez les volontaires sains.

Dans les cas 1 et 3, le PPMX-T003 a été administré à une dose de 0,25mg/kg, tandis que la dose est passée de 0,25mg/kg, 0,4mg/kg, à 0,64mg/kg dans le cas 2. Avant l'étude de phase I, les trois patients avaient été traités par phlébotomie toutes les 4 à 9 semaines respectivement. L'étude s'est terminée par la confirmation qu'aucune phlébotomie n'était nécessaire pendant les 12 semaines suivant l'administration chez les trois patients. L'hématocrite et l'hémoglobine ayant tous deux diminué, il a également été confirmé que l'administration du PPMX-T001 a un effet réducteur sur les érythroblastes et les globules rouges, tout comme chez les volontaires sains.

Les données détaillées sur la sécurité et les données prometteuses sur l'efficacité du traitement ont également été rapportées. Ainsi, il a été démontré que le PPMX-T003 pourrait être un médicament thérapeutique efficace contre le PV, une maladie caractérisée par un nombre excessif de globules rouges.