Passage Bio, Inc. reçoit l'approbation de la FDA pour la demande de IND pour PBML04 pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique
Le 08 juin 2022 à 13:30
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Passage Bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour le PBML04, une thérapie génique délivrant un virus adéno-associé (AAV) qui est étudiée pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique (MLD). La MLD est une maladie de stockage lysosomale pédiatrique, rare et mortelle, pour laquelle les options de traitement disponibles sont actuellement limitées. La MLD est une maladie héréditaire mortelle qui est causée par des mutations du gène de l'arylsulfatase-A (ARSA) qui réduisent l'activité de l'enzyme, entraînant une accumulation progressive de sulfatides toxiques dans le système nerveux central et périphérique.
Cibler la MLD à début infantile, qui se caractérise par une faiblesse musculaire progressive, une rigidité, un trouble de la démarche, des retards de développement et est généralement fatale avant l'âge de cinq ans. L'incidence mondiale estimée de la MLD est d'environ 1 sur 100 000 naissances vivantes. L'essai clinique de phase 1 utilisera l'administration intra-cisterna magna (ICM) pour délivrer une capside AAVhu68 pour exprimer l'ARSA et potentiellement traiter les manifestations du système nerveux central et les manifestations périphériques de cette maladie dévastatrice.
Passage Bio, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique qui se consacre à l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies neurodégénératives. Son produit candidat clinique, PBFT02, cherche à augmenter les niveaux de progranuline pour restaurer la fonction lysosomale et ralentir la progression de la maladie dans une variété de maladies neurodégénératives. PBFT02 utilise une capside de virus adéno-associé pour délivrer un gène de granuline fonctionnel, ou GRN, codant pour la progranuline, au cerveau par administration intra cisterna magna. L'indication principale du PBFT02 est la démence frontotemporale, ou DFT, causée par une déficience en progranuline, ou FTD-GRN. Ses programmes de développement comprennent le PBFT02 pour le traitement de la DFT-GRN, le PBFT02 pour le traitement de la DFT-C9orf72 et de la sclérose latérale amyotrophique, et le PBFT02 pour le traitement de la maladie d'Alzheimer. Ses produits candidats cliniques comprennent PBGM01, PBKR03 et PBML04. Elle a un programme de recherche préclinique sans nom qui explore de multiples cibles thérapeutiques potentielles pour la maladie de Huntington.