Passage Bio, Inc. administre la dose au premier patient de l'essai clinique mondial sur la maladie de Krabbe infantile
Le 10 mars 2022 à 13:00
Partager
Passage Bio, Inc. a annoncé que le premier patient souffrant de la maladie de Krabbe infantile précoce a reçu le PBKR03, une thérapie génique délivrée par un virus adéno-associé (AAV), dans le cadre de son essai clinique mondial de phase 1/2, GALax-C. La maladie de Krabbe est un trouble pédiatrique rare de stockage lysosomal causé par des mutations du gène GALC, qui code pour la galactosylcéramidase, une enzyme qui décompose la galactosylcéramide et la psychosine. En l'absence de niveaux adéquats de galactosylcéramidase, la psychosine s'accumule, provoquant la mort généralisée des cellules productrices de myéline et des dommages progressifs aux nerfs dans le cerveau et les tissus périphériques des enfants affectés. Cette maladie se caractérise chez l'enfant par la perte des repères acquis, des épisodes de regard fixe, des apnées, une neuropathie périphérique, une faiblesse sévère, une absence de réponse aux stimuli, des crises, la cécité et la surdité. L'espérance de vie pour la maladie de Krabbe infantile précoce, la forme la plus grave, est de deux ans. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au PBKR03 les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease. Le PBKR03 a également reçu la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne.
Passage Bio, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique qui se consacre à l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies neurodégénératives. Son produit candidat clinique, PBFT02, cherche à augmenter les niveaux de progranuline pour restaurer la fonction lysosomale et ralentir la progression de la maladie dans une variété de maladies neurodégénératives. PBFT02 utilise une capside de virus adéno-associé pour délivrer un gène de granuline fonctionnel, ou GRN, codant pour la progranuline, au cerveau par administration intra cisterna magna. L'indication principale du PBFT02 est la démence frontotemporale, ou DFT, causée par une déficience en progranuline, ou FTD-GRN. Ses programmes de développement comprennent le PBFT02 pour le traitement de la DFT-GRN, le PBFT02 pour le traitement de la DFT-C9orf72 et de la sclérose latérale amyotrophique, et le PBFT02 pour le traitement de la maladie d'Alzheimer. Ses produits candidats cliniques comprennent PBGM01, PBKR03 et PBML04. Elle a un programme de recherche préclinique sans nom qui explore de multiples cibles thérapeutiques potentielles pour la maladie de Huntington.