Otonomy, Inc. a fourni une mise à jour sur son pipeline de produits et ses prévisions financières. Conformément au calendrier annoncé précédemment, la société prévoit de communiquer les résultats de la cohorte de phase 2a de l'OTO-413 chez les patients souffrant de perte auditive au début du deuxième trimestre de 2022 et l'essai de phase 2 de l'OTO-313 chez les patients souffrant d'acouphènes au milieu de 2022. La société prévoit également de lancer une évaluation de la sécurité clinique d'un dosage unilatéral plus élevé ainsi que d'un dosage bilatéral d'OTO-313 et, comme annoncé précédemment, a lancé l'évaluation clinique d'un dosage plus élevé d'OTO-413. Les résultats de ces multiples études devraient permettre d'initier un essai de phase 2 à dose complète pour l'OTO-413 d'ici la fin de l'année 2022 et de commencer le programme clinique de phase 3 pour l'OTO-313 au cours du premier semestre de 2023. La société a terminé l'année 2021 avec environ 77 millions de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et d'investissements à court terme et prévoit que son capital actuel est suffisant pour financer les opérations jusqu'au second semestre 2023. Mise à jour du pipeline de produits : OTO-313 : l'essai de phase 2 sur les acouphènes est en cours et les premiers résultats sont attendus à la mi-2022 ; lancement de l'évaluation de la sécurité d'un dosage plus élevé et bilatéral. Otonomy mène actuellement un essai de phase 2 sur l'OTO-313 auquel participeront environ 140 patients souffrant d'acouphènes persistants et unilatéraux de sévérité au moins modérée. Les patients sont randomisés 1:1 pour recevoir une injection intratympanique unique d'OTO-313 (0,32 mg) ou un placebo. Le critère d'évaluation principal est le même que celui qui a été rapporté pour l'essai réussi de phase 1/2 : une analyse des répondeurs basée sur la proportion de patients qui rapportent une amélioration cliniquement significative de l'indice fonctionnel des acouphènes (TFI) entre la ligne de base et les mois 1 et 2 suivant le traitement. Pour évaluer la durabilité de l'effet du traitement par OTO-313, la période de suivi a été étendue à quatre mois. Suite à l'essai positif de phase 1/2, Otonomy a mené des tests non cliniques supplémentaires et a réussi à obtenir une réunion de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine en décembre, soutenant le lancement d'une étude de sécurité d'un mois pour un dosage bilatéral et plus élevé (0,64 mg) d'OTO-313. D'autres résultats d'efficacité issus de la période d'observation prolongée de la phase 2 et des données de sécurité de l'étude sur la dose bilatérale et la dose unilatérale plus élevée sont attendus dans la seconde moitié de 2022. Dans l'ensemble, ces multiples lectures de données cliniques pour OTO-313 devraient soutenir une réunion de fin de phase 2 avec la FDA et informer la conception du programme clinique de phase 3 qui devrait commencer au premier semestre 2023. OTO-413 : la cohorte de phase 2a dans la perte d'audition est entièrement recrutée et les premiers résultats sont attendus au début du deuxième trimestre de 2022 ; l'évaluation clinique d'une dose plus élevée est lancée.Otonomy a terminé le recrutement de la cohorte de phase 2a pour la dose plus élevée d'OTO-413 (0,3 mg) évaluée dans les cohortes initiales de l'essai de phase 1/2. Au total, 33 patients souffrant de perte auditive ont été randomisés 2:1 pour recevoir une injection intratympanique unique d'OTO-413 ou un placebo. Les patients sont suivis pendant trois mois et évalués à l'aide de plusieurs tests auditifs de la parole dans le bruit validés cliniquement. Otonomy a également commencé à recruter des patients pour évaluer la sécurité d'au moins une dose plus élevée d'OTO-413 (en commençant par 0,75 mg). Chaque cohorte de dose comprendra environ 12 patients souffrant de perte auditive, randomisés 2:1 pour OTO-413 ou placebo, et les patients seront évalués comme dans la phase 2a. Sur la base des résultats de la cohorte de phase 2a et de l'évaluation de la sécurité à des doses plus élevées, Otonomy prévoit de lancer un essai d'efficacité de phase 2 à doses complètes d'ici la fin de 2022. OTO-825 : les études précliniques valident le potentiel thérapeutique de la thérapie génique GJB2 pour la perte auditive congénitale et le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) est prévu pour le premier semestre 2023. OTO-825 est une thérapie génique à base d'AAV visant à restaurer l'audition chez les patients présentant une mutation du gène de la jonction gap beta-2 (GJB2), la cause la plus fréquente de perte auditive congénitale. Les résultats de la preuve de concept préclinique de l'OTO-825 démontrent qu'une seule administration de l'OTO-825 supprime la perte auditive et les dommages cochléaires dans deux modèles précliniques représentant une gamme de gravité de la perte auditive causée par la déficience en GJB2. Une réunion Pre-IND a été organisée avec la FDA et les activités liées à l'IND sont en cours. OTO-510 : développement préclinique en cours pour une nouvelle molécule propriétaire d'otoprotection. Le cisplatine est un agent chimiothérapeutique puissant qui est largement utilisé pour traiter une variété de cancers chez les adultes et les enfants, cependant, il est couramment associé à des effets indésirables graves, notamment la perte auditive induite par le cisplatine (CIHL). Otonomy a identifié une nouvelle série de molécules présentant une meilleure otoprotection dans les études précliniques de la CIHL par rapport aux autres agents en développement. L'objectif du programme OTO-510 est l'otoprotection sans protection tumorale. OTO-6XX : développement préclinique en cours pour le programme de perte auditive sévère. Otonomy évalue des approches thérapeutiques pour réparer ou régénérer les cellules ciliées cochléaires endommagées par le bruit, le vieillissement ou l'exposition à des produits chimiques ototoxiques. Ce mécanisme devrait être complémentaire à la réparation des synapses cochléaires, qui est abordée par OTO-413.