NGM Biopharmaceuticals, Inc. (NGM Bio) a annoncé les premiers résultats d'efficacité et d'innocuité de son essai de phase 2 CATALINA, randomisé, à double insu et contrôlé par l'homme, portant sur le NGM621 chez les patients atteints d'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). NGM621 est un anticorps monoclonal humanisé de type immunoglobuline G1 (IgG1) conçu pour inhiber l'activité du composant 3 du complément (C3). Sur 52 semaines de traitement, le NGM621 administré toutes les quatre semaines (Q4W) (n=108) et toutes les huit semaines (Q8W) (n=104) par injection intravitréenne a démontré une réduction du taux de changement de la surface des lésions de la DMLA (pente) de 6,3 % et 6,5 %, respectivement, par rapport au traitement simulé (n=106), qui n'a pas atteint la signification statistique dans les deux bras.

NGM621 a démontré un profil d'innocuité favorable, sans preuve d'une augmentation des conversions de néovascularisation choroïdienne (NVC) et avec un nombre numériquement inférieur de cas de NVC chez les patients traités par NGM621 par rapport au groupe sham. En outre, aucun événement indésirable grave (EIG) lié au médicament n'a été observé. Résultats de l'innocuité de l'étude de phase 2 de CATALINA ; NGM621 a démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable, sans preuve d'une augmentation des conversions de NVC liées au traitement par rapport à l'étude fictive et avec un nombre numériquement inférieur de cas de NVC chez les patients traités par NGM621 par rapport à l'étude fictive.

Il n'y a également eu aucun cas d'endophtalmie (infection de l'œil) ou de neuropathie ischémique optique, un faible taux global d'inflammation et, globalement, aucun EIG lié au traitement. Les effets indésirables oculaires les plus fréquemment signalés étaient ceux les plus susceptibles d'être attribués à la procédure d'injection intravitréenne ou à l'aggravation de l'AG. Conception de l'étude de phase 2 CATALINA NGM621 ; L'étude de phase 2 CATALINA a recruté 320 patients chez qui on a diagnostiqué un AG secondaire à une DMLA dans un ou deux yeux.

Les objectifs primaires de cette étude multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée par un simulacre étaient d'évaluer l'efficacité et la sécurité de NGM621 lorsqu'il est administré toutes les quatre semaines ou toutes les huit semaines par des injections intravitréennes par rapport au contrôle par injection simulée. Les patients ont été randomisés dans l'un des quatre groupes de traitement dans un rapport de 2:1:2:1 pour recevoir des injections intravitréennes de NGM621 ou des injections sham toutes les quatre semaines ou toutes les huit semaines pendant un total de 52 semaines avec une visite de suivi finale à 56 semaines. Le critère primaire d'efficacité était le taux de changement de la surface des lésions de l'AG (pente), tel que mesuré par l'imagerie d'autofluorescence du fond de l'œil, sur 52 semaines de traitement.

Les critères d'évaluation primaires de la sécurité ont évalué l'incidence et la gravité des effets indésirables oculaires et systémiques du traitement par NGM621 par rapport au contrôle sham.