Neurotech International Limited a fait le point sur l'extension ouverte de l'essai clinique de phase I/II chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA), mené sous la direction du professeur Michael Fahey, chef du service de neurologie pédiatrique de l'hôpital pour enfants Monash à Melbourne. Comme annoncé à l'ASX le 8 juillet 2022, après 28 jours de traitement avec le NTI164, 93% des patients (n=14) ont montré une amélioration des symptômes liés à la gravité de la maladie avec un changement statistiquement significatif et cliniquement significatif dans un outil d'évaluation de référence, l'Impression globale clinique de la gravité de la maladie (CGI-S) montré (p=0,027). En outre, le NTI164 a été bien toléré, aucun événement indésirable grave n'ayant été enregistré pour toutes les doses testées (5, 10, 15 et 20 mg/kg/jour) et aucune modification n'a été observée dans les analyses de sang ou les tests de fonction hépatique.

L'absence de problèmes de sécurité et les effets thérapeutiques positifs du NTI164 sur une série de paramètres de comportement, de concentration et de cognition en utilisant des outils neuropsychologiques validés ont permis à l'étude d'être approuvée par le Comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) pour continuer pendant 54 semaines supplémentaires avec des évaluations supplémentaires de sécurité et d'efficacité au cours de cette période. Neurotech prévoit que les résultats de l'analyse des données sur 20 semaines seront disponibles à la fin du troisième trimestre ou au début du quatrième trimestre de l'année 2022. En outre, Neurotech prévoit de présenter des analyses supplémentaires entre 28 jours et 20 semaines sur les patients utilisant la mesure de résultat VinelandTM-3, qui était un critère d'évaluation secondaire de l'étude.

VinelandTM-3 est reconnu internationalement comme un instrument de premier plan pour soutenir le diagnostic des déficiences intellectuelles et développementales dans les TSA ; plus précisément le comportement adaptatif. Le fonctionnement adaptatif, c'est-à-dire les compétences dont les gens ont besoin pour fonctionner de manière indépendante à la maison, à l'école et dans la communauté, est un facteur important pour prédire les résultats à long terme des personnes atteintes de TSA. L'amélioration des capacités adaptatives des patients est donc un objectif thérapeutique souhaitable.