MyoKardia, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur le traitement des cardiomyopathies héréditaires, un groupe de formes rares d'insuffisance cardiaque d'origine génétique qui résultent de défauts biomécaniques dans la contraction du muscle cardiaque. La société est engagée dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques. La société a utilisé sa plateforme de médecine de précision pour générer un pipeline initial de plus de quatre programmes thérapeutiques pour le traitement chronique de deux formes de cardiomyopathie héréditaire : la cardiomyopathie hypertrophique (CMH) et la cardiomyopathie dilatée (CMD). En outre, la société a trois programmes précliniques, HCM-2, DCM-2 et LUS-1. Son principal produit candidat, le MYK-461, est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour réduire la contractilité excessive du muscle cardiaque menant à la HCM.
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