Moleculin Biotech, Inc. a annoncé avoir reçu l'approbation de l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA, l'autorité compétente de l'Agence italienne des médicaments) et de l'Istituto Superiore di Sanità (ISS, l'Institut national italien de la santé) pour son essai de phase 1/2 évaluant l'annamycine en association avec la cytarabine (Ara-C) dans le traitement des sujets atteints de LMA réfractaires ou en rechute après un traitement d'induction (MB-106). Ceci s'ajoute à l'approbation dont la société dispose déjà en Pologne où trois sites sont actuellement ouverts et recrutent des sujets. En outre, la société s'efforce actuellement d'ouvrir des sites cliniques supplémentaires en Pologne et en Italie et d'obtenir l'autorisation de procéder dans d'autres pays européens pour l'essai clinique MB-106 afin d'améliorer potentiellement les taux de recrutement.

L'annamycine est l'anthracycline de nouvelle génération de la société. Elle a été conçue pour être non cardiotoxique et il a été démontré dans des modèles animaux qu'elle s'accumule dans les poumons jusqu'à 30 fois plus que la doxorubicine (une anthracycline couramment prescrite), tout en démontrant sa capacité à éviter les mécanismes de multirésistance qui limitent généralement l'efficacité de la doxorubicine et des autres anthracyclines actuellement prescrites. L'annamycine est actuellement en développement pour le traitement de la LAM récidivante ou réfractaire et des métastases pulmonaires STS et la société pense qu'elle pourrait avoir le potentiel de traiter d'autres indications. L'essai de phase 1/2 MB-106 est un essai ouvert qui s'appuie sur les données de sécurité et de dosage des deux essais de phase 1 de l'Annamycin AML en monothérapie (MB-104 et MB-105) menés avec succès aux États-Unis et en Europe.

En outre, les données précliniques sur les animaux issues de la recherche sponsorisée ont démontré que l'Annamycin en association avec la Cytarabine présentait une amélioration de 68 % de la survie globale médiane (OS) par rapport à l'Annamycin en monothérapie et une augmentation de 241 % de l'OS par rapport à la Cytarabine seule.1 Le recrutement et la sélection des sujets pour l'essai MB-106 sont en cours et la société prévoit de commencer le traitement des sujets à court terme et de traiter le premier sujet en Italie au premier trimestre 2023. L'annamycine bénéficie actuellement du statut Fast Track et de la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement des métastases pulmonaires STS et le traitement de la LAM récidivante ou réfractaire.