Moleculin Biotech, Inc. a annoncé des activités récentes, de nouvelles données positives et des étapes prévues à court terme dans son pipeline de développement clinique. Mises à jour des essais cliniques en cours : Anthracycline de nouvelle génération u Annamycin : L'annamycine est l'anthracycline de nouvelle génération de la société qui a été conçue pour être non cardiotoxique (contrairement aux anthracyclines actuellement prescrites) et qui s'est avérée, dans des modèles animaux, s'accumuler dans les poumons à un niveau jusqu'à 30 fois supérieur à celui de la doxorubicine (une anthracycline couramment prescrite), tout en démontrant sa capacité à éviter les mécanismes de résistance aux médicaments multiples qui limitent généralement l'efficacité de la doxorubicine et d'autres anthracyclines actuellement prescrites. Un expert indépendant n'a signalé aucun signe de cardiotoxicité chez les 42 premiers patients des trois essais cliniques de la société, dont 32 patients traités à la dose maximale d'anthracycline fixée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la durée de leur vie.

L'annamycine est actuellement en cours de développement pour le traitement des métastases pulmonaires du STS et de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) récurrente ou réfractaire, et la société estime que ce médicament pourrait avoir le potentiel de traiter d'autres indications. Mets pulmonaires STS : La société est actuellement dans la phase 2 de son essai clinique américain de phase 1b/2 évaluant l'Annamycine pour le traitement des métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous (MB107). Prochaines étapes attendues : STS (ÉTATS-UNIS) : Rapport sur les données intermédiaires de la phase 2. STS (UE) : Rapport sur les données intermédiaires de la phase 1b/2.

AML : Présenter le CSR des résultats de la phase 1 du MB-105 lors d'une prochaine conférence. Modulateur immunitaire/de transcription phare u WP1066 : Moleculin est en pourparlers avec plusieurs institutions académiques dans le cadre de programmes distincts évaluant le WP1066 pour le traitement des tumeurs cérébrales. La société s'attend à ce que les essais cliniques ou les programmes parrainés par des investigateurs pour le traitement des tumeurs cérébrales chez l'adulte et l'enfant débutent au cours du premier semestre 2023.

Prochaines étapes attendues : Communiquer les résultats de base de l'étude de phase 1 initiée par l'investigateur dans les tumeurs cérébrales pédiatriques. Chercher à capitaliser sur le financement externe avec des opportunités pour un essai clinique initié par le chercheur chez des patients cancéreux adultes et pédiatriques en 2023. Portefeuille d'inhibiteurs du métabolisme et de la glycosylation u WP1122 : Le WP1122 a été développé en tant que promédicament du 2-désoxy-D-Glucose (2-DG) afin d'obtenir un profil pharmacologique plus favorable et s'est avéré plus puissant que le 2-DG seul dans des modèles précliniques où les cellules tumorales nécessitent une activité glycolytique plus élevée que les cellules normales.

Il a également été démontré que le WP1122 avait un effet antiviral plus important que le 2-DG contre le SARS-CoV-2 dans les cellules MRC-5 en culture. L'amélioration du profil pharmacocinétique et pharmacodynamique (PK/PD) du WP1122 par rapport au 2-DG a été constatée chez la souris après administration orale de doses équimolaires (c'est-à-dire des niveaux équivalents de 2-DG). Le portefeuille WP1122 comprend de nombreux analogues, dont le WP1096, qui a démontré le potentiel de ses capacités antivirales dans une large gamme de modèles in vitro, y compris de multiples arénavirus, le virus Zika et le VIH.

La société attend avec impatience les essais cliniques potentiels financés par des sources externes pour confirmer cette activité. Prochaines étapes attendues : Rapporter les résultats préliminaires des essais sur animaux du WP1096 financés par les National Institutes of Health (NIH) sur l'arénavirus Tacaribe. Identifier les investigateurs intéressés par le lancement d'un essai clinique pour étudier la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité du WP1122 oral chez des patients adultes atteints de GBM.

Informations générales sur les technologies de base de l'entreprise : L'annamycine bénéficie actuellement du Fast Track Status (FTS) et de l'Orphan Drug Designation (ODD) de la FDA pour le traitement du sarcome des tissus mous, en plus de l'ODD pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë. WP1066 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du GBM et quatre traitements ont été désignés pour le programme PRV (Priority Review Voucher) de la FDA pour les maladies pédiatriques rares. Le WP1122 dispose également d'une ODD pour le traitement du GBM et d'une FTS pour le traitement du GBM.