MindBio Therapeutics Corp. a annoncé l'approbation réglementaire d'une série d'essais cliniques dans le domaine de la santé des femmes utilisant le MB22001, une forme titrable exclusive de diéthylamide de l'acide lysergique (LSD) conçue pour être administrée à domicile par les patientes elles-mêmes. MindBio est la seule entreprise au monde à disposer d'autorisations réglementaires pour l'utilisation à domicile de ce type de médicaments programmés dans le cadre d'essais cliniques.

On estime que le syndrome prémenstruel (SPM) touche environ 25 % de toutes les personnes qui ont leurs règles, soit 956 millions de personnes dans le monde. Une forme particulièrement grave du syndrome prémenstruel est appelée trouble dysphorique prémenstruel (TDPM), qui touche 3 à 8 % des personnes ayant leurs règles. Collectivement, le syndrome prémenstruel et le trouble dysphorique prémenstruel constituent un fardeau sanitaire massif qui a des effets négatifs sur le bien-être, l'emploi, le fonctionnement social et les relations avec les partenaires et les enfants.

Les traitements actuels de ces problèmes sont les inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine (ISRS), administrés en continu ou quotidiennement pendant la phase lutéale du cycle menstruel. Bien que les ISRS puissent être efficaces pour certaines femmes souffrant de trouble dysphorique prémenstruel, environ 40 % d'entre elles ne répondent pas aux ISRS (ou aux contraceptifs oraux). Les effets secondaires courants des ISRS utilisés pour le trouble dysphorique prémenstruel sont les nausées, la baisse d'énergie, la somnolence, la fatigue, la baisse de la libido et la transpiration, et près de la moitié des personnes souffrant de trouble dysphorique prémenstruel arrêtent les ISRS dans les six premiers mois de leur traitement.

De même, l'autre traitement principal du syndrome prémenstruel et du trouble dysphorique prémenstruel, les contraceptifs oraux, a une efficacité limitée et de nombreux effets secondaires. De nouveaux traitements pour le syndrome prémenstruel et le trouble dysphorique prémenstruel sont désespérément nécessaires. MB22001 est une forme titrable du diéthylamide de l'acide lysergique (LSD : un médicament psychédélique), conçue pour être administrée à domicile par les patients.

La thèse de la société est que le MB22001 peut être utilisé de manière aiguë pendant des périodes spécifiques du cycle menstruel, avec un dosage ciblé pour traiter les symptômes de l'humeur négative. Cette thèse est basée sur trois faits principaux a) Les effets d'élévation de l'humeur du MB22001 ont été démontrés dans les essais de phase 1 de MindBio b) L'essai ouvert de phase 2a de MindBio chez des patients déprimés a montré des améliorations à long terme de l'humeur et c) Des rapports dans la littérature grise de personnes s'auto-médicamentant pour le syndrome prémenstruel et le trouble dysphorique prémenstruel en utilisant des microdoses de LSD. Un essai ouvert pour tester les effets du cycle menstruel et la tolérance au microdosage de MB22001 chez des personnes en bonne santé ayant un cycle menstruel (MDMENS). MDMENS est un essai ouvert de phase 1 contrebalancé avec des visites séquentielles.

L'objectif de MDMENS est de a) tester les effets du cycle menstruel en réponse à des microdoses de 20 µg de MB22001 b) tester les effets de tolérance en réponse à des microdoses de 20 µg de MB22001 et c) servir de groupe pilote et de contrôle pour le second essai approuvé, connu sous le nom d'essai MDPMD. L'essai MDPMD est un essai randomisé, en triple aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles, portant sur le microdosage de MB22001 chez des personnes souffrant du syndrome prémenstruel (SPM) ou du trouble dysphorique prémenstruel (TDPM). L'hypothèse principale à tester dans l'essai MDPMD est de savoir si un régime de microdoses focalisées sur la phase lutéale peut réduire la symptomatologie chez les personnes souffrant du syndrome prémenstruel/trouble dysphorique prémenstruel avec une supériorité par rapport au placebo.

L'essai MDPMD sera réalisé en triple aveugle, les participants, les investigateurs et les évaluateurs des résultats étant aveugles à l'intervention. Tous les participants à l'étude MDPMD auront la possibilité de participer à une période d'extension ouverte de trois cycles afin de tester la durabilité et la sécurité à long terme. L'équipe de recherche pour les essais de MindBio sur la santé des femmes comprend d'éminents chercheurs sur le cycle menstruel provenant de trois continents.

À notre connaissance, MDMENS sera la première étude à examiner la réponse aux psychédéliques au cours du cycle menstruel. Etant donné les changements dans la densité des récepteurs et des transporteurs de sérotonine qui se produisent au cours du cycle menstruel, il s'agit d'une lacune flagrante dans les connaissances que les études de MindBio vont combler. Les données recueillies dans le cadre de ces séries d'essais viendront enrichir de manière significative l'énorme base de données de MindBio et devraient présenter un intérêt considérable pour toutes les entreprises et tous les chercheurs qui s'intéressent à la médecine psychédélique.

Plus généralement, bien que l'inclusion des femmes dans la recherche biomédicale et clinique ait été rendue obligatoire depuis plus de 30 ans par les National Institutes of Health (NIH) - une exigence reprise au niveau international par les organisations de financement, d'éthique et de publication - l'amélioration de la recherche clinique sur les femmes n'est pas aussi simple que la représentation du sexe féminin dans un échantillon aléatoire. Tout au long du cycle de vie des femmes, les hormones subissent des changements majeurs dont on sait qu'ils influencent l'action des médicaments dans l'organisme. L'industrie pharmaceutique a largement ignoré ce phénomène.

Quelques travaux ont été réalisés sur l'influence du cycle menstruel sur la pharmacocinétique (PK - comment le corps traite les médicaments), mais presque aucun sur l'influence du cycle menstruel sur la pharmacodynamique (PD - comment le corps réagit aux médicaments). Il n'est donc pas surprenant que les femmes soient touchées de manière disproportionnée par les effets indésirables des médicaments couramment utilisés. Il n'existe pratiquement aucun essai clinique ayant étudié la pharmacocinétique et la pharmacodynamie d'un médicament pour le système nerveux central (SNC) aux moments clés du cycle menstruel, ce qui rend ce travail important au niveau mondial et intéressant pour toutes les sociétés pharmaceutiques intéressées par les essais de médicaments pour le SNC.

En février 2024, MindBio a terminé son essai de phase 2a du MB22001 chez des patients souffrant de troubles dépressifs majeurs. Dans cet essai ouvert, les patients ont connu une baisse de 60% des symptômes dépressifs et 53% des patients entrant dans l'essai avec un trouble dépressif majeur, à la semaine 8, étaient en rémission de leur dépression avec une baisse moyenne de 14,1 points du score MADRS (Montgomery-Asberg Depression Rating Scale). Les résultats d'essais antérieurs utilisant MB22001 ont enregistré des améliorations statistiquement significatives de la qualité du sommeil et des augmentations des sentiments subjectifs de "bonheur", de "connectivité sociale", d'"énergie", de "créativité" et de "bien-être" avec une réduction de la "colère" et de l'"irritabilité".

MB22001 est un médicament prometteur et potentiellement perturbateur du marché pour le traitement des maladies dépressives.