MeiraGTx Holdings plc a annoncé qu'elle organisera une conférence téléphonique et une webdiffusion pour présenter une mise à jour du programme clinique AAV-hAQP1 de la société pour le traitement de la xérostomie radio-induite (RIX) de grade 2/3, le 27 juin 2023, à 8h00 HE. La présentation comprendra : Les données de l'étude clinique AQUAx de phase 1 achevée pour les 24 patients traités par AAV-hAQ P1 dans les cohortes unilatérales et bilatérales :La sécurité et la tolérabilité ; les données à 12 mois pour les évaluations PRO des symptômes de xérostomie dans les cohortes bilatérales (n=12) ; les données à 12 mois pour l'évaluation PRO des symptômes de xérostomie dans les cohortes bilatérales (n < 12) ; l'évolution dans le temps de la mesure objective du flux salivaire jusqu'à 12 mois pour les cohortes bilatérales et unilatérales ; les données de suivi à long terme jusqu'à 2 ou 3 ans pour les participants qui ont atteint ces points de repère. Résumé des données de biopsie d'un sous-ensemble de patients dans l'étude de phase des National Institutes of Health (NIH) de l'AAV-hA QP1 dans RIX démontrant la transduction parotidienne et la durabilité jusqu'à au moins 24 mois après le traitement.

L'essai clinique de phase 1 AQUAx est un essai ouvert, non randomisé, à dose croissante, conçu pour évaluer l'innocuité de la thérapie génique expérimentale AAV-hAQp1 de MeiraGTx lorsqu'elle est administrée par le canal de Stensen à une ou aux deux parotides chez des patients ayant reçu un diagnostic de xérostomie radio-induite de grade 2 ou 3 et qui n'ont pas eu de cancer pendant au moins cinq ans (ou au moins deux ans si HPV+) après avoir reçu une radiothérapie pour un cancer de la tête et du cou. Le critère d'évaluation principal de l'essai est la sécurité, les critères d'évaluation de l'efficacité comprenant les mesures des caractéristiques de la xérostomie rapportées par les patients et l'évaluation du changement du débit salivaire de la glande parotide après le traitement par l'AAV-hA Q P1.