Magenta Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle fera trois présentations relatives à ses essais cliniques en cours lors du congrès annuel 2022 de l'American Society of Hematology (ASH), qui se tiendra à la Nouvelle-Orléans du 10 au 13 décembre 2022 et de manière virtuelle. En outre, un collaborateur universitaire présentera les données d'un programme préclinique issu de la plateforme de recherche de Magenta. MGTA-117 : conditionnement ciblé par un conjugué anticorps-médicament (ADC).

Le MGTA-117 est le produit candidat de conditionnement ciblé le plus avancé de Magenta, conçu pour épuiser les cellules cibles avant qu'un patient subisse une greffe de cellules souches ou reçoive un produit de thérapie génique ex vivo. Le programme recrute actuellement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de syndromes myélodysplasiques (SMD) récidivants/réfractaires, dans une étude clinique de phase 1/2 à doses croissantes. Le MGTA-117 est un anticorps anti-CD117 conjugué à une charge utile d'amanitine.

Le CD117, également connu sous le nom de récepteur c-Kit, est fortement exprimé sur les cellules souches hématopoïétiques, les cellules progénitrices et les cellules leucémiques. Magenta met au point le MGTA-145, en association avec le plérixafor, pour améliorer le processus par lequel les cellules souches sont stimulées hors de la moelle osseuse et dans la circulation sanguine, appelé mobilisation des cellules souches. Les cellules mobilisées sont ensuite recueillies et disponibles pour une transplantation.

C'est la première étape pour les patients et elle est requise pour la majorité des transplantations et des thérapies géniques de cellules souches. Il s'agit d'une étude clinique ouverte de phase 2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'une ou de deux doses de MGTA-145 combinées au plérixafor pour la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de drépanocytose. Le critère d'évaluation principal est le nombre total de cellules souches recueillies.

Les principaux critères d'évaluation exploratoires comprennent la caractérisation du phénotype et de la fonction des cellules collectées par aphérèse et l'évaluation du potentiel des cellules collectées à subir une modification génétique. Les résultats de cet essai clinique fourniront des indications sur le potentiel du MGTA-145, en association avec le plérixafor, à mobiliser rapidement et en toute sécurité un nombre suffisant de cellules souches de haute qualité pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de drépanocytose.