Longboard Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des résultats intermédiaires positifs de l'extension ouverte de 52 semaines de l'étude PACIFIC évaluant la bexicasérine (LP352) chez des participants âgés de 12 à 65 ans atteints d'encéphalopathies de développement et d'épilepsie. L'étude PACIFIC OLE est une étude de phase 2 de 52 semaines, en ouvert, sur la sécurité à long terme de la bexicasérine chez des participants atteints d'une gamme d'EED, y compris le syndrome de Dravet (n=3), le syndrome de Lennox-Gastaut (n=20) et d'autres EED (n=18), qui ont terminé l'étude PACIFIC (n=41).

Les objectifs de l'étude sont d'étudier la sécurité et la tolérance de doses multiples de bexicasérine chez les participants atteints de DEE, et d'analyser l'effet de la bexicasérine sur la fréquence des crises motrices dénombrables observées et des autres types de crises. L'analyse intermédiaire a été réalisée lorsque les participants ont atteint environ 6 mois dans l'étude OLE. Résumé des résultats d'efficacité : Le changement médian de la fréquence des crises motrices comptabilisables pour les participants à l'étude OLE sur une période de traitement d'environ 6 mois a été une diminution de 56,1 % (n=40) par rapport à leur niveau de référence lors de l'entrée dans l'étude PACIFIC.

Le changement médian de la fréquence des crises motrices par rapport à la valeur initiale pour les participants randomisés dans le groupe traité par la bexicasérine dans l'étude PACIFIC a été une diminution de 54,9 % (n = 31) ; les participants randomisés dans le groupe placebo dans l'étude PACIFIC qui sont passés à la bexicasérine dans l'étude OLE ont eu une diminution de 57,3 % (n = 9) ; Résumé des résultats de sécurité et de tolérabilité : Des résultats favorables en termes de sécurité et de tolérance ont été observés dans cette étude. 100 % des patients ayant terminé l'étude PACIFIC ont choisi de participer à l'étude OLE et 95,1 % (39 sur 41) sont restés dans l'étude ouverte en cours. Un participant a abandonné l'étude en raison d'un événement indésirable (EI) de léthargie et un participant a abandonné l'étude en raison d'un retrait de consentement.

Les EI les plus fréquents dans l'ensemble du groupe (n=41), survenus chez plus de 5 % des patients, étaient les suivants : infections des voies respiratoires supérieures, COVID-19, pneumonie, sinusite, crises d'épilepsie et diminution de l'appétit.